Première AMM européenne pour un médicament de thérapie génique pour un déficit immunitaire
Strimvelis, un médicament de thérapie génique pour un déficit immunitaire rare, a obtenu le 27 mai 2016 son autorisation de mise sur le marché européenne.
Le produit Strimvelis, développé par l’entreprise pharmaceutique GlaxoSmithKline en partenariat avec le Téléthon italien et l’hôpital San Raffaele de Milan, a reçu son Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) par l’Agence européenne du médicament (EMA).
Ce produit est utilisé dans le cadre d’une maladie rare du système immunitaire chez les nouveau-nés : le déficit immunitaire combiné sévère par déficit en adénosine désaminase (ADA-SCID). Cette pathologie touche près de 15 enfants par an en Europe et représente 10% à 15% de l’ensemble des cas de déficit immunitaire combiné sévère.
Strimvelis est un traitement de thérapie génique permettant d’exprimer la protéine manquante, l’adénosine désaminase, grâce à une greffe autologue de cellules souches CD34+ modifiées.
Sur les 12 enfants inclus dans l’étude pivot, tous sont encore en vie, trois ans après la prise du traitement. En 2002, les premiers travaux ayant permis la mise au point de ce traitement ont été financés par l’AFM-Téléthon dans le cadre d’un appel d’offres conjoint avec le Téléthon italien. Cette AMM est la première pour une thérapie génique corrective et l’aboutissement de longues années de recherche et d’expérimentation clinique des chercheurs du TIGET italien, ce laboratoire créé grâce au Téléthon italien. Une nouvelle victoire pour la thérapie génique !