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Près de 250 participants ont assisté le 13 décembre 2019 à la 2ème journée francophone sur le positionnement organisée à Paris par l’association Positi’F.

Le plan de développement clinique du Sarconeos (BIO101) vient d’être autorisé aux États-Unis par la FDA, sous le nom de MYODA.

Le SRP-4053 (golodirsen - VYONDYS 53), un médicament visant le saut de l’exon 53 du gène DMD dans la myopathie de Duchenne a reçu une AMM conditionnelle aux États-Unis.

La HAS donne un avis favorable pour prescrire le Translarna dès l’âge de 2 ans dans la DMD, en soulignant l’absence d’efficacité pour les 2 à 5 ans

Une analyse des publications médico-scientifiques sur l’exercice physique dans la BMD montre qu’une activité physique d’intensité modérée peut être bénéfique.

Les actes du colloque sur la compensation des fonctions du membre supérieur organisé par l’AFM-Téléthon et la filière Filnemus sont en ligne.

Le Protocole national de diagnostic et de soins dans la dystrophie musculaire de Duchenne est paru.

Des chercheurs de Généthon ont utilisé un antioxydant pour diminuer, de façon réversible, la réponse immunitaire, rendant la thérapie génique plus efficace.

Médecins et chercheurs, de France et d’ailleurs, ont pu échanger lors du congrès organisé à Marseille par la Société française de myologie (SFM), avec le soutien de l’AFM-Téléthon.

Mis au point par I-Motion et Sysnav, Acti-Myo est un nouvel outil d’évaluation qui pourrait être utilisé dans les essais cliniques à venir.

En utilisant CRISPR/Cas9, des chercheurs restaurent dans des souris modèles de DMD l’expression de dystrophine qui peut être évaluée avec une méthode non-invasive.

Une première étude de compléments alimentaires (flavonoïdes et oméga 3) contre placebo montre un bénéfice sur la performance motrice dans la myopathie de Duchenne

La spironolactone est aussi efficace sur 12 mois que l’eplerenone, sur la préservation cardiaque de 52 garçons atteints de DMD.

Lors de cette 24ème édition, la thérapie génique a fait l’objet de plusieurs présentations avec des résultats encourageants dans plusieurs maladies neuromusculaires.

Étudié dans deux modèles de souris atteintes de dysferlinopathie, le losartan n’a pas montré de bénéfice sur leurs muscles.