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L'enzymothérapie de substitution est un traitement qui consiste à administrer une enzyme fabriquée artificiellement (par génie génétique) pour remplacer l'enzyme naturelle manquante (du fait d'une maladie génétique).
Le stress oxydatif correspond à une situation où la cellule ne contrôle plus la présence excessive de molécules toxiques, issues principalement de la respiration cellulaire, les radicaux libres. Ils peuvent endommager les cellules et l’ADN.
Les antioxydants sont des molécules capables de protéger l'organisme contre les effets toxiques des radicaux libres. Substances intracellulaires s'opposant à l'action délétère des radicaux libres sur les structures cutanées.
Un essai contrôlé est un essai qui compare l'efficacité de la substance testée à celle d'un placebo ou d'une substance active connue : une partie des participants prend un placebo ou une autre substance active et constitue un groupe "contrôle".
Dans un essai randomisé, les participants sont répartis par tirage au sort dans les différents groupes. Cette méthode permet de comparer en toute objectivité l'efficacité (ou non) d'un traitement.
Un essai dephase I/II vise à démontrer la faisabilité, la tolérance et si possible l'efficacité d'un traitement en cours d'évaluation chez l'homme.
Au cours d'un essai clinique de phase III, un médicament, pour lequel on a déterminé lors d'essais antérieurs l'innocuité et le dosage optimum (essais de phase I et II), est administré à un grand groupe de malades, sur une longue durée, dans le but d'évaluer son efficacité thérapeutique en la comparant à celle d'un traitement de référence ou un placebo.
Une cardiomyopathie est une atteinte du muscle cardiaque qui réduit la capacité du cœur à pomper le sang riche en oxygène vers le reste du corps.
Au cours d'un essai clinique de phase I un médicament dont l'intérêt thérapeutique a été montré sur des modèles animaux et/ou cellulaires (essais précliniques) est administré pour la première fois à un petit groupe de volontaires sains, plus rarement à des malades, afin d'évaluer leur tolérance à la substance en fonction de la dose.
Une mutation non-sens est une anomalie génétique qui conduit à la formation d'un message d'arrêt de la synthèse de la protéine (codon stop) prématuré : la protéine formée est donc plus courte.
Un essai en aveugle est un essai dans lequel les participants ne savent pas à quel groupe ils appartiennent : soit au groupe qui reçoit le médicament testé, soit au groupe qui reçoit le placebo.
Au cours d'un essai clinique de phase II, un médicament, dont il a été montré au préalable qu'il était bien toléré (au cours d'un essai de phase I) est administré à un groupe de malades dans le but de déterminer l'efficacité thérapeutique, les doses optimales et la sécurité du traitement (Quel est le mode d’administration et la dose maximale tolérée ?).
Retrouvez sur cette page tous les éléments de la campagne Téléthon 2015
Contrairement aux méthodes pharmacologiques basées sur l'emploi de molécules chimiques, la thérapie cellulaire est fondée sur l'utilisation de cellules vivantes.