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Le 7 octobre 2018, courrez solidaires dans la capitale des Gaulles !

Le 19 juillet, Laurence Tiennot Herment, présidente de l’AFM-Téléthon, et Michel Callot, président de la Fédération Française de Cyclisme ont signé le renouvellement de la convention de partenariat national initiée en 2015.

L’équipe de France a brillé dans cette compétition, et nous a fait revivre les émotions de 1998.Les muscles des joueurs mais aussi de tous les supporters ont été largement mis à contribution. Découvrez leurs étonnants secrets !

Mise en évidence de l’implication de bruno 3 dans un modèle de mouche atteinte de maladie de Steinert.

Des chercheurs mettent en évidence pour la première fois l’implication du collagène VI sur la jonction neuromusculaire dans des souris modèles de DMC.

Une équipe soutenue par l’AFM-Téléthon a identifié des molécules capables d’agir sur la NO synthase, une enzyme dont l’expression est diminuée dans la myopathie de Becker.

La mise au point d’oligonucléotides antisens optimisés a permis de restaurer la dystrophine dans le muscle et dans le cœur de souris modèles de DMD.

Face aux enjeux économiques, pharmaceutiques et technologiques de la bioproduction, l’AFM-Téléthon rappellait le 14 juin dernier, l’urgence de la création d’une filière industrielle française des biothérapies innovantes pour sécuriser l’accès des médicaments de thérapies innovantes aux patients. Un message entendu par le Csis ?

Synthèse du rapport annuel, la nouvelle version d’« Innover pour Guérir » est désormais en ligne.

Les résultats de l’essai FORCE évaluant les effets du rituximab dans la myasthénie réfractaire ont été publiés.

L’AFM-Téléthon salue sa mise en place, mais estime qu’il n’est pas à la hauteur des enjeux de l’innovation thérapeutique et de son accès pour toutes les maladies rares.

Le laboratoire Summit Therapeutics annonce l’arrêt du développement de l’ezutromide, un activateur de l’utrophine, dans la myopathie de Duchenne.

Pour aider les familles à faire face aux différentes étapes de la maladie, l’AFM crée en 1988, le métier de "Référent Parcours de Santé". 30 ans plus tard ce métier est un modèle d’accompagnement innovant et visionnaire.

Vous souhaitez participer au Téléthon en organisant une manifestation dans votre commune, votre entreprise ou votre association ? Voici comment faire !

Le RG7916 (RO7034067 ; Risdiplam) évalué chez les nourrissons atteints de SMA de type 1 dans un essai encore en cours, est bien toléré aux doses administrées.