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Une équipe soutenue par l’AFM-Téléthon rapporte son expérience avec le nusinersen (Spinraza) chez des enfants atteints de SMA de type 1, âgés de plus de 7 mois.

Des chercheurs de Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, en collaboration avec la biotech américaine Selecta Biosciences, démontrent la possibilité de ré-administrer un médicament de thérapie génique par vecteur AAV, sans réponse immunitaire. Une première scientifique, qui, à terme, renforcera l’efficacité thérapeutique de la thérapie génique.

Le 6 octobre, c’est la journée nationale des aidants. En France, ce sont plus de 8 millions de personnes qui aident un proche en situation de dépendance. Aujourd’hui, il existe des dispositifs pour soulager les aidants et éviter l’épuisement. Parmi eux, les « Villages Répit Familles », des lieux de séjours adaptés pour les vacances.

L’acide valproïque améliore la mobilité d’un vers atteint de DMOP utilisé comme modèle expérimentale en laboratoire.

Une équipe de l’Institut de Myologie (Paris) rapportent les données recueillies lors de la visite d’inclusion d’une étude d’histoire naturelle de la SMA de type 2 et 3.

Favoriser l’autonomie des personnes handicapées et à besoins particuliers, c’est l’objectif du concours Fab Life. Les votes sont ouverts.

Thérapie génique, thérapie cellulaire, pharmacologie, biothérapie… ces termes vous laissent dans le flou ? Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM-Téléthon, vous explique tout.

A l'occasion de la fête de la science, l'AFM-Téléthon ouvre ses 17 laboratoires au public, partout en France.

La journée internationale de sensibilisation aux myopathies des ceintures a été l’occasion de faire le point sur l’avancée de la recherche, en compagnie de Mandine, responsable du groupe d’intérêt dédié au sein de l’AFM.

L’AFM-Téléthon organise, le 15 octobre, une journée d’information autour de la compensation du membre supérieur, à Haute-Goulaine, dans les Pays-de-la-Loire.

Samedi 15 septembre, l’AFM-Téléthon a soufflé ses 60 bougies en compagnie des malades, de leurs familles, des bénévoles, des partenaires et des chercheurs. Un grand moment de fête et de partage.

« Je suis très heureux d’être le parrain du Téléthon 2018. Je suis fier de partager le combat des familles, des enfants, de participer à cette mobilisation de tous, et dans toute la France, d’être aux côtés des chercheurs et des bénévoles. J’ai hâte de vivre cette fête de la solidarité ! »

60 ans après la création de l’association AFM-Téléthon, les premiers traitements pour des maladies considérées incurables commencent à arriver, et les succès de la thérapie génique se multiplient à travers le monde. En 2018, le Téléthon célèbre ces avancées et souhaite mettre l’accent sur les Victoires.

Effets bénéfiques du clenbutérol chez des personnes atteintes de maladie de Pompe traitées par enzymothérapie substitutive.

Recevez un chercheur en classe ! Du 17 septembre au 21 septembre, les inscriptions sont ouvertes aux établissements accueillant des élèves de la 3ème à la terminale.