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Les muscles atteints à un stade précoce de la myopathie facio-scapulo-huméraleont une expression du gène FAT1 diminuée.

Un produit de thérapie génique apportant le gène de la connexine 32 améliore les signes cliniques d’une souris modèle de CMTX1.

Surexprimer l’intégrine alpha 7 pour compenser la perte de dystrophine est efficace dans une souris modèle de DMD sévère.

Identification du gène ACTA1 en cause dans les myopathies avec corps zébrés

L’essai ENDEAR, un essai international de phase III de l’ISIS-SMNRx chez des nourrissons atteints de SMA de type I, âgés de maximum 7 mois, démarre en France.

Une étude montre que le déficit en SMN dans les astrocytes contribue au développement de l’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1.

Les résultats de l’essai DELOS, qui a évalué les effets de l’idébénone sur la fonction respiratoire dans la DMD, sont encourageants.

Le 18è congrès annuel de l'American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) qui s'est tenu à la Nouvelle-Orléans du 13 au 16 mai 2015 a décerné au Dr Ana Buj Bello le « Outstanding New Investigator Award » en récompense de ses 10 années de travaux significatifs en thérapie génique et cellulaire.

Mise en évidence dans la myopathie de Duchenne d’une amélioration de la mastication lors d’un programme d’entrainement consistant à mastiquer du chewing-gum.

L'association Fibromyalgie France donne la parole aux malades fibromyalgiques à travers une étude parrainée par la Société Française d'Etude et de Traitement de la Douleur sur la question du traitement médicamenteux. Quels modes de prise en charge ont-ils mis en place ? Quelle expérience en retirent-ils ? Autant de réponses attendues pour faire avancer la reconnaissance de cette pathologie et la lutte contre la maladie.

Mise en évidence de la fiabilité des outils de mesure de force des membres supérieurs, "Myotools", chez des personnes atteintes de SMA non ambulantes.

L’essai d’une molécule expérimentale, l’ATYR1940 (resolaris) potentiellement bénéfique sur l’inflammation des muscles, est en cours.

Mise en évidence de la fiabilité des outils de mesure de force des membres supérieurs, "Myotools", chez des personnes atteintes de DMD ayant perdu la marche.

Les résultats d’un essai du tirasemtiv chez 32 personnes atteintes de myasthénie ont montré qu’il est bien toléré et qu’il améliore la fonction motrice.

Stabilisation de la force et de la fonction motrices après 3 mois d’exercice physique dans la SMA de type II et III