Myopathie de Duchenne : publication des résultats de l’essai DELOS

L’essai DELOS

L’essai DELOS (pour DuchEnne Muscular Dystrophy Long-term IdebenOne Study) est un essai international de phase III qui a évalué les effets de l’idébénone (ou Catena®/Raxone®) pendant un an sur la fonction respiratoire dans la myopathie de Duchenne (DMD). Il a été mené par la société Santhera Pharmaceuticals chez 64 garçons atteints de DMD, âgés de 10 à 18 ans et ne prenant pas de corticoïdes. 

Une diminution de l’atteinte respiratoire

Les résultats de cet essai publiés en avril 2015 montrent qu’au bout d’un an, la prise quotidienne de l’idébénone est bien tolérée. L’atteinte respiratoire est moins marquée chez les garçons ayant pris de l’idébénone que chez les garçons sous placebo. La différence entre l'évolution du débit expiratoire de pointe (qui reflète la force des muscles respiratoires) entre le groupe traité et le groupe recevant le placebo est statistiquement significative.

Le statut de "Fast Track"

Sur la base de ces résultats encourageants, la FDA (Food and Drug adminitration) a accordé le statut de "Fast Track" (procédure visant à faciliter le développement et accélérer l'examen des médicaments-candidats) à l’idébénone (Catena®/Raxone®) dans le traitement de la DMD.

Source

Efficacy of idebenone on respiratory function in patients with Duchenne muscular dystrophy not using glucocorticoids (DELOS): a double-blind randomised placebo-controlled phase 3 trial.
Buyse GM, Voit T, Schara U, Straathof CS, D'Angelo MG, Bernert G, Cuisset JM, Finkel RS, Goemans N, McDonald CM, Rummey C, Meier T; DELOS Study Group.
Lancet. 2015 (Avr). Pii : S0140-6736(15)60025-3. Doi : 10.1016/S0140-6736(15)60025-3.
 
Communiqué de presse