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Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.
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Amélioration de la force musculaire des membres supérieurs dans un essai de phase II de l’acide sialique à libération prolongée.
Si l'Association se réjouit de l'autorisation de mise sur le marché pour le Spinraza dans l'Amyotrophie Spinale, elle demande néanmoins à Biogen de faire toute transparence sur le prix revendiqué.
Retour en images sur les temps forts qui ont marqué l’année 2016 de l’Association.
La Food and Drug Administration (FDA) américaine a délivré une autorisation de mise sur le marché (AMM) pour le Spinraza (nusinersen, Biogen / Ionis). Cette AMM ne concerne actuellement que les Etats-Unis.
L’AFM-Téléthon a reçu ce jour la délégation de représentants officiels du Sénégal à l’occasion d’une visite de la banque d’ADN de Généthon.
Xavier et Fanny représentaient les chercheurs lors du 30e Téléthon qui s’est tenu les 2 et 3 décembre derniers. Ils vous disent merci !
L’association Handi’Chiens remet environ 150 chiens d’assistance par an aux personnes en situation de handicap. Retour sur leur participation lors de la Grande Parade du 30e Téléthon.
Pour les fêtes de fin d’année, offrez à vos proches une box cadeau déclinée selon leurs envies, pour un Noël solidaire.
Résultats d'un essai du réentrainement physique chez des personnes atteintes de myopathie inflammatoire
Les techniques de séquençage de nouvelle génération ont permis l’identification d’un nouveau gène impliqué dans une forme de myopathie congénitale.
Annonce des résultats cliniques préliminaires encourageants du résolaris dans deux myopathies présentant une composante inflammatoire, la FSH et la LGMD2B.
Les résultats publiés du premier essai de phase II du nusinersen réalisé en ouvert chez des nourrissons atteints de SMA montrent des effets bénéfiques.
En faisant un don avant le 31 décembre 2016, vous pouvez bénéficier d'une réduction fiscale tout en soutenant la recherche contre les maladies génétiques rares.
Face au handicap, Mandine se bat au quotidien pour garder son autonomie. Depuis 2012, son chien d’assistance Filo l’aide dans ce combat.