Spinraza : l’AFM-Téléthon se réjouit de cette avancée majeure pour les malades mais demande à Biogen de faire toute la transparence sur le prix revendiqué

Le 23 décembre dernier, la Food and Drug Administration (FDA) américaine a délivré à la société Biogen une autorisation de mise sur le marché (AMM) pour le Spinraza (Nusinersen). Une autorisation qui concerne les malades américains touchés par tous types d’amyotrophie spinale. L’AFM-Téléthon se réjouit de cette avancée majeure qui ouvre l’ère des thérapeutiques pour cette maladie incurable, invalidante et mortelle à très brève échéance pour les formes les plus sévères. 

Cette étape doit maintenant se concrétiser rapidement pour les malades européens. Le dossier d’autorisation est en cours d’étude par l’Agence européenne du médicament (EMA). L’AFM-Téléthon espère vivement que celle-ci prenne exemple sur la rapidité avec laquelle la FDA a instruit ce dossier. 

Sans attendre cette décision qui va probablement prendre quelques mois, l’AFM-Téléthon demande à Biogen d’utiliser le plus largement possible le dispositif règlementaire Français d’accès anticipé aux médicaments innovants qui, avec les Autorisations Temporaires d’Utilisation (ATU), est considéré comme l’un des meilleurs systèmes au monde. L’AFM-Téléthon souhaite donc que Biogen dépose au plus vite, auprès de l’ANSM, une demande d’ATU de cohorte pour tous les patients concernés par la demande d’AMM en cours à l’EMA, et pas seulement pour certaines formes de la maladie.

Pour les malades, l’attente est immense. Mais l’annonce par Biogen du prix qu’il revendique aux Etats-Unis est un véritable choc. Ce niveau particulièrement élevé a surpris tous les analystes, pourtant habitués à l’escalade vertigineuse des prix observée ces dernières années. Avec un prix de 750 000 $ pour la première année de traitement, puis de 375 000 $ pour les années suivantes, la facture serait exorbitante et difficilement soutenable pour les systèmes de santé. Rien qu’en France, pour financer la première année de traitement pour 1500 malades, il faudrait débourser plus d’un milliard d’euros !

En tant que promoteur et acteur du médicament, nous savons que le développement de médicaments innovants pour des maladies rares qui n’ont aucune alternative thérapeutique est risqué et coûteux. Aussi, il est normal que ces coûts puissent être rémunérés et que l’innovation soit récompensée. Il n’est, par contre, pas acceptable que cela génère des marges démesurées qui empêcheront l’accès au traitement pour de nombreux malades. 

Les coûts de la recherche et de la production comme le nombre important de patients concernés (plusieurs dizaines de milliers aux Etats-Unis et en Europe) ne peuvent justifier un tel niveau de prix. Au-delà d’être le premier médicament contre l’amyotrophie spinale, Le Spinraza serait alors le médicament le plus cher de l’histoire ! Dans un contexte financier particulièrement contraint, une telle politique de prix aurait pour conséquence de remettre en cause l’accès aux médicaments innovants au-delà même du seul Spinraza. En tant qu’association de malades, notre responsabilité est de défendre l’accès de tous au traitement. C’est pourquoi l’AFM-Téléthon demande instamment à Biogen d’expliquer en toute transparence sur quelles bases elle peut justifier un tel prix.