Tous les communiqués de presse

Les maladies neuromusculaires, graves et évolutives, privent peu à peu les personnes concernées de force. Pour aider ces familles à faire face, l’AFM crée, en 1988, le métier de Référent Parcours de Santé, des professionnels médico-sociaux qui accompagnent les familles à chaque étape de l’évolution de la maladie. 30 ans après sa création, ce modèle d’accompagnement innovant et visionnaire est expérimenté dans le cadre du programme « Accompagnement à l’autonomie en santé » lancé par le gouvernement en 2017.

Dès le premier Téléthon, l'AFM-Téléthon s'est engagée à rendre compte en toute transparence des actions menées et de l'utilisation des fonds qui lui sont confiés. Consultez son rapport annuel 2017 ci-joint.

Le 14 juin, Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l'AFM-Téléthon et de Généthon, Serge Braun, Directeur scientifique de l'AFM-Téléthon, Frédéric Revah, Directeur général de Généthon et Président d'YposKesi et Alain Lamproye, Directeur général d'YposKesi, ont présenté lors d'une conférence de presse les enjeux économiques, pharmaceutiques et technologiques de la bioproduction.

D’une ligne de tartes aux pommes de 421 m de long, à l’omelette de 15 000 œufs, ou encore au tricot de 79 kms d’écharpe, on sait à quel point les bénévoles du Téléthon se lancent les défis les plus fous. Mais cette année, Mikael, Christian, Charlotte et Franck montrent un engagement sans limites ! Ascension des hauts sommets ou trail XXL, zoom sur trois bénévoles Téléthon de l’extrême.

Soigner avec des gènes thérapeutiques, réparer les gènes responsables d’une maladie, fabriquer un organe avec des cellules souches… Une révolution médicale est en cours, venez la découvrir !

Envie d’être utile ? Devenez bénévole pour le Téléthon 2018 en rejoignant l’une de bénévoles et construisez le Téléthon des 7 et 8 décembre prochains près de chez vous !

«De la recherche sur les maladies rares à des solutions pour les maladies fréquentes »
Soigner avec des gènes thérapeutiques, réparer les gènes responsables d’une maladie, fabriquer un organe avec des cellules souches… Une révolution médicale est en cours, venez la découvrir !

Le 30 avril 1958, l’A.F.M, Association française contre la myopathie, naissait sous l’impulsion de familles touchées dans leur chair et dans leur cœur par des maladies mortelles. Ces parents audacieux, convaincus et déterminés sont aujourd’hui, après 60 ans de combat, à l’origine de conquêtes scientifiques et sociales pour l’ensemble des maladies rares.

FLASH NEWS - Le laboratoire suisse Santhera Pharmaceuticals annonce aujourd’hui les résultats positifs du candidat-médicament Omigapil testé chez des patients atteints de deux formes de dystrophies musculaires congénitales (DMC). Cette étude pharmacocinétique a permis de définir les effets du produit dans l’organisme et en démontrer la sécurité chez 20 enfants et adolescents atteints de DMC. Les travaux précliniques ont été financés par l’AFM-Téléthon.

Téléthon 2017: 89 189 384 euros Merciiii !

Téléthon 2017: 89 189 384 euros
Merciiii !

L’AFM-Téléthon se félicite de l’accord* annoncé ce jour par Généthon, son laboratoire de thérapie génique, et AveXis, la société de biotechnologies qui mène actuellement aux Etats-Unis, et prochainement en Europe, un essai clinique de thérapie génique pour l’amyotrophie spinale, une maladie rare neuromusculaire (cf CP Généthon et Avexis).

AveXis et Généthon annoncent aujourd’hui avoir conclu un accord exclusif mondial de licence pour l’administration in vivo dans le système nerveux central du vecteur de thérapie génique AAV9 pour le traitement de l'amyotrophie spinale (SMA).

Ce 22 février avait lieu la conférence de presse des acteurs de la Plateforme Maladies Rares

Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, démarre un essai clinique européen de phase I/II pour le traitement du syndrome Crigler-Najjar, une maladie rare du foie. Cet essai, dont Généthon est le promoteur, inclura 17 patients dans 4 centres européens et permettra d’évaluer la tolérance et l’efficacité thérapeutique du médicament de thérapie génique conçu à Généthon.