Accord Généthon/AveXis : Généthon, acteur incontournable de la thérapie génique

Ce nouvel accord renforce le fait que Généthon est aujourd’hui un acteur incontournable du développement de la thérapie génique des maladies rares à l’échelle mondiale.

Après avoir joué un rôle pionnier dans le décryptage du génome humain (1ères cartes du publiées entre 1992 et 1996), le laboratoire de l’AFM-Téléthon est aujourd’hui, avec près de 180 experts, l’un des principaux centres au monde de recherche et développement des traitements de thérapie génique pour les maladies rares. Huit candidats-médicaments, issus de la recherche de Généthon ou développés en collaboration avec des partenaires, sont aujourd’hui en phase d’essai clinique, en Europe et aux Etats-Unis, pour la myopathie myotubulaire, l’amyotrophie spinale, le syndrome de Wiskott-Aldrich et la granulomatose chronique (déficits immunitaires), des maladies du sang, comme l’anémie de Fanconi et bientôt la drépanocytose, ou de la vision…

« Je suis fière, qu’une fois de plus, le savoir-faire né et développé par notre laboratoire, se transforme en traitement pour les malades. L’aventure humaine de l’amyotrophie spinale a commencé par la collecte de l’ADN des familles concernées puis s’est poursuivie, en 1995, par l’identification du gène SMN responsable de la maladie, par l’équipe de Judith Melki (centre de génétique médicale à Necker), financée grâce aux dons du Téléthon. Convaincus, nous avons impulsé le développement de la thérapie génique. Nous avons soutenu des centaines d’équipes à travers le monde pour cette maladie et pour bien d’autres maladies rares. Aujourd’hui, notre association de malades et parents de malades et ses laboratoires sont des acteurs incontournables des thérapies innovantes, qui représentent l’avenir d’une médecine personnalisée. Alors que les industriels investissent ce champ, particulièrement aux Etats-Unis, il est urgent de mettre en place une filière française forte pour le développement et la production des thérapies génique et cellulaire, en s’appuyant notamment sur l’expertise d’YposKesi, la plateforme de production industrielle de médicaments de thérapies innovantes créée en novembre 2016 par l’AFM-Téléthon et Bpifrance. » souligne Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’AFM-Téléthon.

*En 2009, Généthon et l’Institut de Myologie publiaient les 1ers résultats de thérapie génique chez des souris atteintes d’amyotrophie spinale. Les chercheurs français avaient démontré l’efficacité du vecteur AAV9-SMN et de son administration par voie systémique dans le système nerveux central. (Intravenous Administration of Self-Complementary AAV-9 Enables Transgene Delivery to Adult Motor Neurons Molecular Therapy. 2009 Jul;17).