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La SMA a fait l’objet de plusieurs communications au congrès annuel de l’American Academy of Neurology aux États-Unis.

"Téléthon, et après" : cette semaine découvrez la vidéo sur le Conseil scientifique de l'AFM-Téléthon.

L’édition 2017 du concours Fablife (anciennement Papas bricoleurs) est lancée. Si vous avez des idées pour améliorer l'autonomie de personnes en situation de handicap, inscrivez-vous.

Résultats positifs dans la myosite à inclusions du premier essai de thérapie génique apportant le gène de la follistatine dans les muscles.

Du 24 au 30 avril, 240 équipages du Tour Auto Optic 2ooo parcourront les routes de France entre Paris et Biarritz. L’AFM-Téléthon sera présente sur les villes étapes (Saint-Malo, Nantes, Limoges, Toulouse et Biarritz) pour faire partager quelques expériences aux scientifiques en herbe.

Voici le 6e numéro de notre série "Téléthon, et après." Il est consacré à la sécurisation des dons du Téléthon.

Le Comité des Médicaments à Usage Humain (CHMP) de l’Agence Européenne du Médicament donne un avis positif sur le Spinraza TM, un premier pas vers la mise sur le marché.

« La marche pour les sciences » est un événement mondial qui se déroulera le samedi 22 avril.

Pierre Birambeau, ancien directeur du Téléthon, a été nommé chevalier de la Légion d’honneur dans le cadre de la promotion de Pâques par le ministère de l’Education nationale, de l’enseignement supérieur et de la recherche.

Voici le 5e numéro de notre série "Téléthon, et après." Il est consacré aux juristes de la mission Aider de l'AFM-Téléthon.

Le traitement SRP-4053 développé par Sarepta Therapeutics sera évalué presque trois fois plus longtemps que prévu. L’objectif : obtenir des mesures d’efficacité solides.

Médecins et chercheurs étaient présents pour faire le point sur la prise en charge de la douleur et de la fatigue et sur les pistes thérapeutiques dans la CMT.

Découvrez le quatrième numéro de notre série. Il est consacré aux recherches entreprises par le laboratoire Généthon, dans la maladie de Crigler-najjar.

Une équipe soutenue par l’AFM-Téléthon apporte la preuve de concept de l’efficacité d’une double thérapie génique dans un modèle de souris atteinte de DMOP.

Des chercheurs ont démontré l’efficacité de l’administration du vecteur par voie intraveineuse et identifié la dose permettant de rétablir la force musculaire à long terme chez l’animal de grande taille.