Myosite à inclusions : résultats du premier essai de thérapie génique

Dans la myosite à inclusions, une piste thérapeutique à l’étude a pour but d’augmenter la taille et la force des fibres musculaires en apportant le gène de la follistatine, une protéine qui bloque un inhibiteur de la croissance musculaire, la myostatine.
Le produit de thérapie génique AAV1.CMV.FS344, composé d’un virus adéno-associé (AAV1) transportant la forme musculaire de la follistatine, la follistatine-344, a été injecté dans les deux muscles du quadriceps des cuisses de 6 personnes atteintes de myosite à inclusion dans le cadre d’un essai de phase I réalisé aux États-Unis.

Les résultats publiés en mars 2017 montrent qu’au bout de 6 mois le traitement a été bien toléré par les participants ; de plus, il a permis de réduire la fibrose et d’améliorer la régénération musculaire.
En moyenne, la distance de marche parcourue pendant 6 minutes a augmenté, de 56 mètres par an, chez les participants traités (de 58 à 153 mètres chez 4 d’entre eux), alors qu’elle a diminué chez 8 patients non traités (réduction de 25,8 mètres par an).

Ces résultats confirment la bonne tolérance du traitement observée dans un autre essai de thérapie génique dans la myopathie de Becker.

Source
Follistatin Gene Therapy for Sporadic Inclusion Body Myositis Improves Functional Outcomes.
Mendell JR, Sahenk Z, Al-Zaidy S, Rodino-Klapac LR, Lowes LP, Alfano LN, Berry K, Miller N, Yalvac M5, Dvorchik I, Moore-Clingenpeel M, Flanigan KM, Church K, Shontz K, Curry C, Lewis S, McColly M5, Hogan MJ, Kaspar BK.
Mol Ther., 2017 (Mars).