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La technique d’édition du génome Crispr-Cas9 a permis de restaurer la fonction de cellules musculaires cardiaques issues de cellules souches d’un malade atteint de DMD.

Le #Téléthon2021 investit la sphère digitale et voit les choses en très grand : LAN de 30h non-stop impliquant de grands noms du gaming, premier concert virtuel caritatif, #TéléthonChallenge démultiplié… tous les détails de ce dispositif XXL seront présentés à Espot le mardi 5 octobre à 19h30.

Sur un millier de personnes atteintes de myasthénie en Suède, près de la moitié jugent « non satisfaisants » leurs symptômes résiduels sous traitement.

Le 30 septembre, c’est la Journée mondiale de sensibilisation aux myopathies des ceintures (LGMD Awareness Day). L’occasion de faire le point sur la recherche, sur les actions du Groupe d’intérêt LGMD de l’AFM-Téléthon, et de faire connaissance avec Pierre, l’un des visages de la campagne du Téléthon 2021, atteint d’une myopathie des ceintures liée au gène FKRP.

Si la thérapie génique avec le Zolgensma peut provoquer, dans de très rares cas, des effets indésirables graves, ceux-ci sont maintenant mieux connus et sont donc pris en charge.

Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’AFM-Téléthon, ira à la rencontre des donateurs, des bénévoles et du grand public, à l’occasion d’un cycle de conférences-débats, du 2 octobre au 19 novembre, dans plusieurs villes de France sur le thème : « La force de guérir : Comment le Téléthon a tout changé ! » A vos agendas !

Une étude menée dans la dermatomyosite et la myopathie nécrosante auto-immune révèle les mécanismes potentiels des bénéfices musculaires de l’exercice.

L’essai FIREFISH, mené dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1, montre aussi des résultats positifs à 24 mois.

Laurence Tiennot-Herment va à la rencontre et échanger avec les donateurs, les bénévoles, le grand public afin de les remercier de leur mobilisation sans faille pour le Téléthon et leur dire combien cela a tout changé pour les familles.

La douleur s’avère très fréquente dans la myasthénie auto-immune, d’après une étude présentée aux Journées neuromusculaires de Marseille le 10 septembre 2021.

Les 3 et 4 décembre, le Téléthon mobilisera toute la France aux côtés des familles engagées dans le combat contre les maladies rares. En 35 ans, le Téléthon a tout changé : il a changé le destin d’enfants condamnés, comme Jules, Victoire, Hyacinthe, Augustin et d’autres, à qui la thérapie génique a offert une deuxième naissance ; il a changé l’histoire de la médecine car nos recherches inspirent aujourd’hui des solutions thérapeutiques pour des maladies très répandues. Demain, avec le soutien de tous, le Téléthon peut continuer de tout changer.

Une équipe française démontre la faisabilité d’un traitement par oligonucléotide antisens dans la myopathie congénitale centronucléaire liée à BIN1.

Soprano, auteur-compositeur et interprète de talent, sera le parrain du Téléthon 2021, les 3 et 4 décembre prochain ! Aux côtés des animateurs du groupe France Télévisions, des malades et des familles, des chercheurs, des milliers de bénévoles mobilisés partout en France, Soprano mettra ses multiples talents au service du combat contre les maladies rares porté par l’AFM-Téléthon.

Du 20 au 24 septembre 2021 a lieu le 26ème Congrès International de la World Muscle Society (WMS). L’occasion de mettre en lumière les travaux des chercheurs et cliniciens de l’Institut de Myologie, centre d’expertise sur le muscle et ses maladies créé par l’AFM-Téléthon.

Après l’évaluation de la voie intraveineuse, c’est au tour de l’administration intrathécale d’être à l’étude.