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Comme Julien, 42 ans, des patients atteint de neuropathie optique héréditaire de Leber qui ont participé à un essai de thérapie génique retrouvent une autonomie visuelle.

Il reste encore quelques heures pour faire grimper le compteur et donner un coup d’accélérateur à la recherche !

Charlie, 3 ans, a pu participer à un essai clinique pour cette maladie rare du sang, une véritable bouffée d’espoir pour ses parents.

L’incurable ne l’est plus ! Une maladie neuromusculaire recule grâce à une thérapie génique qui traite le corps entier en une seule injection.

Bénévoles, donateurs, partenaires, s’engagent pour faire avancer la recherche et changer la vie des malades. Dernière ligne droite ! Continuez à vous mobiliser et à suivre en direct la fête du Téléthon.

Avant, il n’y avait pas de traitement, aujourd’hui des milliers de malades bénéficient d’un essai clinique. Des victoires qui seront partagées lors de l’émission.

Rendez-vous ce soir à 18h40 sur France 2 pour le coup d’envoi du marathon solidaire. Les premiers traitements sont là, alors un seul mot d’ordre : multiplions les victoires  !

Un essai clinique confirme l’efficacité d’immunoglobulines administrées par voie intraveineuse dans les crises myasthéniques.

Identification d’outils de mesure et de marqueurs biologiques qui permettent d’évaluer l’efficacité du nusinersen dans la SMA de type 3.

À quelques heures du Téléthon qui se déroulera les 6 et 7 décembre, on fait le point sur les avancées scientifiques, rendues possibles grâce à la mobilisation de tous, et sur les visages qui incarneront cette édition 2019.

Le Protocole national de diagnostic et de soins dans la dystrophie musculaire de Duchenne est paru.

Des chercheurs de Généthon ont utilisé un antioxydant pour diminuer, de façon réversible, la réponse immunitaire, rendant la thérapie génique plus efficace.

Comment la France peut-elle prendre le virage industriel de la thérapie génique et assurer l’accès à ces traitements innovants pour tous les malades ? Une question au cœur du dossier de ce nouveau numéro de VLM.

France Télévisions et l'AFM-Téléthon ont renouvelé leur partenariat pour les 3 années à venir. Rendez-vous dès le 6 décembre pour l'édition 2019 du Téléthon.

Tous les nourrissons, asymptomatiques au début de l’essai NURTURE, sont vivants et sans assistance respiratoire permanente après 3 ans de nusinersen.