SMA : résultats préliminaires de l’essai NURTURE
Tous les nourrissons, asymptomatiques au début de l’essai NURTURE, sont vivants et sans assistance respiratoire permanente après 3 ans de nusinersen.
L’essai NURTURE, chez des nouveau-nés présymptomatiques
L’essai NURTURE évalue si le nusinersen (Spinraza®) administré dès les premières semaines de vie peut prévenir ou atténuer la sévérité de l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA). Il concerne 25 nouveau-nés atteints de SMA pré-symptomatiques confirmés génétiquement, âgés de moins de 6 semaines et susceptibles de développer une SMA de type 1 ou 2. Cet essai de phase II en ouvert (sans groupe placebo) se déroule à l’international mais pas en France.
Des arguments pour traiter le plus tôt possible
Les enfants sous nusinersen depuis 3 ans en moyenne ont dépassé l’âge d’apparition des premiers symptômes de la SMA de type 1 ou 2 et sont tous vivants. Ils n'ont pas besoin d’assistance respiratoire permanente. Tous peuvent tenir assis sans appui ; une grande majorité peut marcher avec aide voire de façon autonome.
Les participants de l’essai NURTURE ont présenté des progrès moteurs plus rapides et plus importants que ceux dont le traitement a été initié après l’apparition des symptômes (essai ENDEAR par exemple). Ces résultats confirment l’importance de démarrer le traitement par nusinersen le plus tôt possible.
Source
Nusinersen initiated in infants during the presymptomatic stage of spinal muscular atrophy: Interim efficacy and safety results from the Phase 2 NURTURE study.
De Vivo DC, Bertini E, Swoboda KJ, Hwu WL, Crawford TO, Finkel RS, Kirschner J, Kuntz NL, Parsons JA, Ryan MM, Butterfield RJ, Topaloglu H, Ben-Omran T, Sansone VA, Jong YJ, Shu F, Staropoli JF, Kerr D, Sandrock AW, Stebbins C, Petrillo M, Braley G, Johnson K, Foster R, Gheuens S, Bhan I, Reyna SP, Fradette S, Farwell W; NURTURE Study Group.
Neuromuscul Disord. 2019 Sep 12.
Sur Clinicaltrials.gov : NCT02386553