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Découvrez le quatrième numéro de notre série. Il est consacré aux recherches entreprises par le laboratoire Généthon, dans la maladie de Crigler-najjar.

Une équipe soutenue par l’AFM-Téléthon apporte la preuve de concept de l’efficacité d’une double thérapie génique dans un modèle de souris atteinte de DMOP.

Des chercheurs ont démontré l’efficacité de l’administration du vecteur par voie intraveineuse et identifié la dose permettant de rétablir la force musculaire à long terme chez l’animal de grande taille.

Découvrez le troisième numéro de notre série. Il est consacré à la ligne accueil familles.

A quelques semaines du premier tour de l’élection présidentielle, l’AFM-Téléthon interpelle les candidats dans un courrier articulé autour de « Expérimenter pour innover ».

Découvrez le second numéro de notre série. Il est consacré au rôle de la direction scientifique.

Le 17 mars, 45 représentants du Lions Club sont venus visiter les laboratoires de l’AFM-Téléthon à Evry.

Des équipes des laboratoires de l’AFM-Téléthon, en collaboration avec l’université de Ferrara, ont utilisé CRISPR-Cas9 pour restaurer l’expression de la dystrophine dans la myopathie de Duchenne

Actualités médicales, études cliniques en cours et pistes thérapeutiques en développement étaient au programme de la « 7è Journée Française Maladie de Pompe ».

A l’issue de la fin de la phase I de son essai de thérapie génique, la société Avexis en a annoncé les premiers résultats dans un communiqué de presse du 16 mars 2017.

Les premières Rencontres d'Éthique de l'Institut de Myologie se sont tenues mardi 14 mars 2017. L'Institut de Myologie coordonne, autour du malade, la prise en charge médicale, la recherche fondamentale, la recherche clinique et l’enseignement. Pour ses experts, la réflexion autour de l'éthique biomédicale est incontournable. Retour sur les 1es Rencontres.

Une nouvelle rubrique pour répondre à toutes les questions sur l'AFM-Téléthon

Le 30e Téléthon affiche une collecte finale de 92 740 769 euros, merci à tous !

Une étude soutenue par l’AFM-Téléthon montre que les auto-anticorps anti-SRP et anti-HMGCR entrainent la nécrose des fibres musculaires dans la myosite nécrosante.

Pour fêter son 20e anniversaire, le site internet Orphanet (www.orpha.net) fait peau neuve, en commençant par changer l'apparence du site web.