Une montée en puissance des essais dans la DM1
L’année 2025 commence avec de bonnes nouvelles dans la maladie de Steinert et une dynamique positive ! De nouveaux résultats de l’essai du DYNE-101 confirmeraient les premiers signes d’efficacité du candidat-médicament, tandis que de nouvelles approches thérapeutiques innovantes se concrétisent avec le démarrage de deux nouveaux essais cliniques.
Une des pistes thérapeutiques à l’étude dans la maladie de Steinert ou dystrophie myotonique de type 1 (DM1) est l’utilisation de petits fragments d'ARN spécifiques pour cibler l’anomalie génétique en cause ou ses répercussions au cœur de la cellule. Plusieurs laboratoires ont mis au point des candidats-médicaments dont trois sont à l’essai, notamment en France.
Le DYNE-101 et l’AOC 1001 (ou Del-desiran) se lient chacun à l’ARN messager DMPK muté et toxique, pour entrainer sa dégradation, tandis que l’ATX-01 régule la synthèse de la protéine MBNL1 pour contre-carrer les effets de l’anomalie génétique en cause dans la DM1.
Des données encourageantes pour le DYNE-101
Ce candidat-médicament est évalué dans l’essai clinique ACHIEVE. Il vise à la fois à tester sa sécurité d’utilisation et sa tolérance, à déterminer la dose et la fréquence d'administration optimales et à observer de potentiels marqueurs de son efficacité sur les symptômes de la maladie. Trois doses croissantes ont été testées. Les résultats des participants ayant reçu la dose la plus élevée ont été annoncés le 10 janvier 2025 par communiqué de presse.
Comme avec les doses précédentes, le traitement réduirait la myotonie et augmenterait la force musculaire et l’équilibre des participants. De plus, le score obtenu au questionnaire MDHI (pour Myotonic Dystrophy Health Index) qui mesure l'impact des symptômes de la DM1 sur la qualité de vie se serait amélioré, indiquant moins de difficultés au quotidien. Tout au long de l’essai, le traitement a été bien toléré.
De nouveaux participants seront prochainement inclus dans cet essai pour continuer à évaluer la dose élevée du DYNE-101.
Lancement de deux nouveaux essais
Depuis décembre 2024, deux essais cliniques internationaux ont commencé en France. Pour chacune, seul un petit nombre de patients sera inclus par pays. Les participants français ont déjà été identifiés et seront suivis à l’Institut de Myologie, à Paris.
- L’essai HARBOR de phase III évalue l’efficacité de l’AOC 1001 chez 150 malades atteints de DM1 dans 13 pays à travers le monde.
- L’essai ArthemiR de phaseI/II évalue chez 56 patients atteints de DM1 la tolérance de l’ATX-01, son devenir dans l’organisme et la meilleure dose à administrer. Il se déroule dans six pays.
Que puis-je faire pour participer à un essai clinique ?
Participer à un essai clinique permet de contribuer à la recherche médicale tout en bénéficiant potentiellement d’un traitement innovant mais impose aussi de nombreuses contraintes telles que des déplacements fréquents, un suivi médical strict et le respect rigoureux du protocole de l'étude. Chaque essai présente des critères d'inclusion et d'exclusion stricts qui déterminent qui peut participer (âge, antécédents médicaux, traitements en cours…).
Être suivi dans un centre de référence ou de compétences Maladies neuromusculaires et inscrit à l’observatoire DM-scope vous aidera à être mieux identifié auprès des équipes investigatrices pour participer à un futur essai si vous répondez aux critères d’inclusion. Cela vous permettra aussi de bénéficier dès que possible des nouveaux traitements disponibles.
Source
Dyne Therapeutics Reports New Clinical Data Showing Compelling Impact on Multiple Measures of Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) - Dyne Therapeutics - Communiqué de presse du 10 janvier 2025