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Efficacité in vitro de l’injection d’oligonucléotide antisens ciblant l’exon anormal du gène codant le collagène, responsable de la myopathie d’Ullrich.

L’Institut des biothérapies des maladies rares rassemble quatre laboratoires fondés et soutenus par l’AFM-Téléthon. Objectif : accélérer la mise à disposition de traitements innovants pour les malades.

Un essai de phase Ib évaluant l’efficacité et le devenir dans l’organisme de doses multiples de RG3039 chez des volontaires sains vient de démarrer aux États-Unis.

Des résultats préliminaires positifs de l'essai de phase IIb de l'eteplirsen chez 12 garçons atteints de myopathie de Duchenne ont été annoncés.

La structure de coordination lancée par l’Union européenne et les Etats-Unis, entend mettre au point 200 nouvelles thérapies et développer des solutions de diagnostic pour la plupart des maladies rares d’ici 2020.

L’Association des maires de France renouvelle pour trois ans, sa convention de partenariat avec l’AFM-Téléthon. Chaque année, plus de 10 000 communes participent au Téléthon.L’Association des maires de France renouvelle pour trois ans, sa convention de partenariat avec l’AFM-Téléthon. Chaque année, plus de 10 000 communes participent au Téléthon.

Une équipe hollandaise a interrogé des personnes atteintes de maladies neuromusculaires sur leur choix prioritaires en matière de recherche scientifique.

Mise au point d’une stratégie de « missile téléguidé » pour éliminer uniquement les cellules T spécifiques des récepteurs de l’acétylcholine.

Transplantation de mésangioblastes dérivés de cellules iPS de patients atteints de LGMD2D puis correction génétique efficace chez la souris.

Lancement d’une étude sur l'histoire naturelle et les biomarqueurs de la SMA de type 1 dans la période néo-natale chez 54 nourrissons âgés de moins de 6 mois.

Une équipe française, soutenue par l’AFM-Téléthon, a développé une base de données sur la protéine dystrophine, la base "eDystrophin".

Des travaux montrent que DUX4 est nécessaire mais pas suffisant pour induire la myopathie facio-scapulo-humérale et suggèrent l’existence de gènes modificateurs

Mise en évidence d’un déséquilibre spécifique du stress oxydatif et d'un dysfonctionnement des mitochondries dans la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale

L’AFM-Téléthon organise, le 27 septembre, un colloque scientifique au Collège de France, à Paris. La ministre de l’enseignement supérieur et de la recherche, Geneviève Fioraso, en fera l’ouverture.

Le groupe Safran, l’orchestre de l’Alliance et l’AFM-Téléthon organise le 16 octobre, un concert de musique classique, salle Gaveau à Paris. Réservez votre place : l’intégralité des recettes sera reversée à l’association.