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Quelques familles concernées par la maladie de Duchenne se sont retrouvées le 10 juin pour un pique-nique à la Tour Eiffel à l’occasion de l’arrivée du raid cycliste organisé par Duchenne UK, une association de malades britannique.

"Téléthon, et après" : Dans cette 13e vidéo, Karine Santoul, directrice juridique des affaires scientifiques et médicales de l’AFM-Téléthon, vous explique ses missions.

Rejoignez nous et battez tous les records, pour faire entrer votre ville dans l’Histoire.

"Téléthon, et après" : Dans cette 12e vidéo, Sylvie Brimont, secrétaire de consultation pluridisciplinaire, vous explique ses missions

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Le premier traitement de la SMA, le nusinersen (Spinraza), vient d’être autorisé en Europe.

Le système CRISPR/Cas9 pour éliminer les répétitions de CTG anormales dans la DM1 est efficace dans des modèles cellulaires

L’absence de protéine SMN altère le développement du foie, du thymus et de la rate.

"Téléthon, et après" : Dans cette 11e vidéo, Christelle Monville (Istem) vous explique ses travaux de thérapie cellulaire dans les maladies de la rétine.

Un nouveau gène impliqué dans une forme de dystrophie musculaire congénitale a été découvert par deux équipes.

L’optimisation d’un oligonucléotide antisens qui vise aux sauts de plusieurs exons améliore les fonctions cardiaques d’un chien modèle de DMD.

Mercredi 17 mai s’est tenue la première édition francophone du positionnement au fauteuil à Paris. Elle a regroupé plus de 200 professionnels de santé sur cette problématique émergente, cruciale pour le bien-être des patients.

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L’ANSM octroie une ATU de cohorte pour le nusinersen (Spinraza) pour les patients symptomatiques atteints de SMA et n’ayant jamais acquis la marche.

"Téléthon, et après" : Dans cette 10e vidéo, découvrez le rôle des coordinations Téléthon partout en France.