Tous les communiqués de presse

•    Les résultats publiés le 15 novembre dans The Lancet Neurology démontrent un effet thérapeutique majeur sur l’acquisition des fonctions motrice et respiratoire chez des enfants atteints de myopathie myotubulaire.   

•    Après l’administration par voie intraveineuse du traitement de thérapie génique, 16 enfants sur les 24 traités sont capables de respirer sans assistance, 20 sont en capacité de tenir assis, 12 de tenir debout et 8 de marcher sans soutien. 

•    Des effets secondaires sévères observés chez 4 patients sont en cours d’investigation

Le dossier de presse du Téléthon 2023 avec :

• Les portraits des 4 familles ambassadrices,
• Un zoom sur les avancées de la recherche : les victoires, les défis, les enjeux du Téléthon 2023
• 4 villes ambassadrices – Gujan-Mestras, Morestel, Caudebec-Lès-Elbeuf et Clermont-L’Hérault – au cœur du dispositif
• La carte des animations terrain et connectées 

L'AFM-Téléthon a créé des laboratoires qui transforment la recherche en traitement. Pour découvrir cette nouvelle médecine, l’AFM-Téléthon vous propose deux journées d’immersion et de rencontres avec des chercheurs à la pointe de leur domaine et des familles engagées dans le combat contre la maladie.

Les établissements de votre région accueillent les scientifiques soutenus par l’AFM-Téléthon jusqu’au 8 décembre !

Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM-Téléthon et Pascale Ribes, Présidente d’APF France handicap, ont été reçues ce jour par la Défenseure des Droits, Claire Hédon, qui a qualifié « recevables » la saisine pour mise en danger de la vie d’autrui et non-assistance généralisée à personnes en danger ainsi que les témoignages associés.

Faut-il une vague de "morts à domicile" pour que l’État, et les Conseils départementaux réagissent ? Face à la multiplication des témoignages et appels au secours de personnes en situation de handicap, dont la santé et la sécurité sont menacées faute d’aides à domicile, Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM-Téléthon, et Pascale Ribes, Présidente d’APF France handicap, ont décidé de lancer une alerte auprès de la Défenseure des Droits pour mise en danger de la vie d’autrui et non-assistance généralisée à personnes en danger. 

Organisée chaque année par le ministère chargé de l'Enseignement supérieur et de la Recherche pour permettre à chacun de découvrir le monde des sciences et de rencontrer les femmes et les hommes qui font la science d'aujourd'hui, la Fête de la science se tient du 9 au 13 octobre 2023. L’AFM-Téléthon s’associe à l’événement et organise pour l’occasion des visites de laboratoires dans 8 régions de France. Vous aussi, venez rencontrer les scientifiques soutenus par l’Association et découvrir l’objet de leurs recherches.

Les 8 et 9 décembre, Vianney sera le parrain du Téléthon 2023. Après Matt Pokora, Soprano et Kev Adams, c'est au tour du chanteur et compositeur Vianney de prendre les rênes du Téléthon pour s'engager aux côtés des chercheurs, des familles et des milliers de bénévoles mobilisés partout en France dans le combat contre les maladies rares. 

Un essai clinique européen de thérapie génique dont Généthon est le promoteur, impliquant des équipes cliniques françaises, italiennes et hollandaises, démontre, à travers des résultats publiés ce jour dans The New England Journal of Medicine, la possibilité de restaurer l’expression de l’enzyme UGT1A1 dans le foie grâce à la thérapie génique, dans le syndrome de Crigler-Najjar. Le candidat-médicament conçu à Généthon a ainsi permis, par une injection intraveineuse unique, de faire baisser le taux de bilirubine sous le seuil de toxicité, suffisamment pour permettre aux 3 patientes traitées à la plus forte dose d’arrêter la photothérapie depuis au moins 18 mois. L’essai clinique est actuellement en phase pivot. 
 

Généthon, pionnier et leader de la recherche et du développement en thérapie génique pour les maladies génétiques rares, et Thales, leader européen de l’Intelligence Artificielle de confiance pour les systèmes critiques, mettent en commun leur savoir-faire pour développer des modèles numériques performants afin d’améliorer les rendements de bioproduction dans le domaine de la thérapie génique. Une première.

Du 14 juillet au 20 août 2023, l’AFM-Téléthon et la Fédération nationale de l’hôtellerie de plein air (FNHPA) donnent rendez-vous à tous les amoureux de camping pour la quatrième édition du désormais incontournable #TéléthonCamping ! Olympiades familiales, traditionnels tournois de pétanque ou lotos, cette opération unique transformera le séjour des campeurs en moments solidaires, au profit de l’AFM-Téléthon.

Aider son proche concerné par une maladie invalidante demande beaucoup de temps et d’énergie., Parce qu’il est indispensable de souffler. L’AFM-Téléthon a contribué à mettre en place des lieux d’accueil et de répit, équipés des dernières technologies domotiques et à proximité de professionnels de santé pour assurer la sécurité des malades, disponibles sur réservation. Zoom.

Dans le cadre du Beach Sport Festival, qui aura lieu du 28 juin au 23 juillet 2023 à Saint-Laurent-du-Var, deux concerts solidaires vont faire vibrer la plage du Cousteau !

En 1998, l’Institut de Myologie, centre d’expertise international sur le muscle, créait l’Ecole d’été de Myologie avec pour objectif d’essaimer auprès des professionnels de santé les connaissances et les avancées de la recherche sur les maladies neuromusculaires dont 400 formes différentes sont recensées aujourd’hui. Coordonnée par les docteurs J.A. Urtizberea et Norma B. Romero, cette « summer school » forme ainsi chaque année des médecins à travers le monde. En 25 ans, les connaissances sur les maladies neuromusculaires sont passées d’un véritable désert médical aux premiers traitements disponibles.

Des échanges à (re)voir en replay par table ronde  :

• Table Ronde « Le muscle, enjeu de santé publique » 
• Table ronde « Le muscle tout au long de la vie » 
• Table ronde « Le muscle entrainé et en conditions extrêmes »
• Table ronde « Le muscle et la maladie »