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ON S’ENGAGE POUR LE TELETHON 2017 DES 8 ET 9 DECEMBRE !

Des travaux publiés le 13 juillet 2017 dans la revue Lancet Neurology montrent les résultats d’un essai de thérapie génique réalisé chez quatre enfants atteints de la maladie de Sanfilippo de type B (appelé aussi MPS IIIB). Aboutissement de deux décennies de partenariat et de soutien financier de l’AFM-Téléthon, et avec le soutien de l’association Vaincre les Maladies Lysosomales (VML), le Dr Jean-Michel Heard de l’Institut Pasteur et de l’Inserm, et les Professeurs Marc Tardieu et Michel Zérah, de l’Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, AP-HP, et des universités Paris-Sud et Paris Descartes, ont constaté, après 30 mois de suivi, une bonne tolérance au traitement et un bénéfice neurocognitif pour les patients.

Dans le cadre d’une collaboration internationale, les équipes de Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, de l’Inserm (Unité mixte Inserm/Université de Nantes/CHU de Nantes1089 « Thérapie génique translationnelle des maladies génétique) et de l’université de Londres (Royal Holloway), ont démontré l’efficacité d’une thérapie génique innovante dans le traitement de la myopathie de Duchenne. En effet, après une injection de micro-dystrophine (une version « raccourcie » du gène de la dystrophine) via un vecteur-médicament, les chercheurs sont parvenus à restaurer la force musculaire et à stabiliser les symptômes cliniques de chiens naturellement atteints de la myopathie de Duchenne. Une première. Ces travaux publiés ce jour dans Nature Communications ont été réalisés grâce au soutien du Téléthon.

Cet été, Jonathan, 19 ans, étudiant en informatique concerné par une amyotrophie spinale, une maladie neuromusculaire évolutive qui le prive de la marche, part, du 19 juillet au 9 août, à la conquête des Etats-Unis

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Dans une étude publiée ce jour dans la revue EMBO Molecular Medicine, l'équipe dirigée par le Professeur Nicolas Lévy identifie le mécanisme lié à l’accumulation de la progérine, protéine toxique produite au cours du vieillissement, et démontre le potentiel thérapeutique d'une nouvelle molécule – MG132 – pour traiter la progeria, un syndrome rare de vieillissement prématuré et accéléré. Nicolas Lévy et son équipe ont démontré la capacité de cette molécule à diminuer considérablement la production de progérine et à la dégrader simultanément. Au-delà de son utilisation pour lutter contre la Progeria, cette molécule comme d’autres composés de la même famille, sont en cours d’évaluation pour le traitement d’autres maladies rares comme de maladies plus fréquentes et en particulier certains cancers.
Ces travaux soutenus par Aix-Marseille Université, la fondation A*Midex, l’Inserm et l'AFM-Téléthon ouvrent la voie vers un essai thérapeutique et le développement de composés destinés à lutter contre les effets du vieillissement accéléré et physiologique.

Les vendredi 8 et samedi 9 décembre, Zazie sera la marraine du Téléthon 2017 ! En direct du Pavillon Baltard sur les chaînes de France Télévisions et partout en France dans plus 20 000 animations, cette nouvelle édition du Téléthon sera placée sous le signe des prouesses et des défis !

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En 20 ans, 850 médecins du monde entier formés à la médecine et à la science du muscle

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Mercredi 17 mais 2017 - Rendez-vous à 8h15 à l'Ecole du Val-de-Grâce à Paris

Parce que cet événement unique se prépare tout au long de l’année, l’AFM-Téléthon recherche notamment, des coordinateurs bénévoles dans les départements de la Creuse, des Bouches-du-Rhône dans le secteur d'Arles, des Alpes de Haute-Provence, de l'Ouest de la Saône-et-Loire et dans le Morbihan.

L’Equipe Maladies neuromusculaires et thérapie génique du Dr Ana Buj Bello, chercheuse Inserm à Généthon et des équipes américaines, notamment de l’Université de Washington, ont franchi une nouvelle étape dans le traitement de la myopathie myotubulaire par thérapie génique. Les chercheurs ont démontré l’efficacité de l’administration du vecteur par voie intraveineuse et identifié la dose permettant de rétablir la force musculaire à long terme chez l’animal de grande taille. Ces travaux qui font la couverture de Molecular Therapy du 5 avril ont été réalisés grâce au soutien du Téléthon et du Myotubular Trust.