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En 20 ans, 850 médecins du monde entier formés à la médecine et à la science du muscle

ON S’ENGAGE POUR LE TELETHON 2017 DES 8 ET 9 DECEMBRE !

Mercredi 17 mais 2017 - Rendez-vous à 8h15 à l'Ecole du Val-de-Grâce à Paris

Parce que cet événement unique se prépare tout au long de l’année, l’AFM-Téléthon recherche notamment, des coordinateurs bénévoles dans les départements de la Creuse, des Bouches-du-Rhône dans le secteur d'Arles, des Alpes de Haute-Provence, de l'Ouest de la Saône-et-Loire et dans le Morbihan.

L’Equipe Maladies neuromusculaires et thérapie génique du Dr Ana Buj Bello, chercheuse Inserm à Généthon et des équipes américaines, notamment de l’Université de Washington, ont franchi une nouvelle étape dans le traitement de la myopathie myotubulaire par thérapie génique. Les chercheurs ont démontré l’efficacité de l’administration du vecteur par voie intraveineuse et identifié la dose permettant de rétablir la force musculaire à long terme chez l’animal de grande taille. Ces travaux qui font la couverture de Molecular Therapy du 5 avril ont été réalisés grâce au soutien du Téléthon et du Myotubular Trust.

Des chercheurs du centre de recherche en Myologie de l’Institut de Myologie (Unité 974 : Inserm/CNRS/Université Pierre et Marie-Curie/Association Institut de Myologie), dirigé par Gillian Butler-Browne, en collaboration avec deux équipes de Royal Holloway-Université de Londres et de Benitec BioPharma, ont démontré l’efficacité d’une double approche innovante de thérapie génique dans la dystrophie musculaire oculo-pharyngée.

A quelques semaines du premier tour de l’élection présidentielle, l’AFM-Téléthon interpelle les candidats dans un courrier articulé autour de « Expérimenter pour innover ».

Les équipes de Généthon et de l’Institut de Myologie, les laboratoires de l’AFM-Téléthon, et une équipe de l’Université de Ferrara, annoncent dans Molecular Therapy Nucleic Acids, avoir réussi, grâce à CRISPR-Cas9, à supprimer, dans les cellules des malades, la duplication d’un exon et restaurer l’expression de dystrophine, complètement absente de celles-ci.

« Grâce à la mobilisation de tous, j’ai la chance de voir mon fils bénéficier d’un essai clinique » témoignait Stéphane, papa de Léo, 7 ans, atteint d’une myopathie de Duchenne, sur le plateau du Téléthon 2016.

Doit-on rappeler que 99% des maladies rares n’ont pas de traitement curatif ? Doit-on rappeler que les 6000 à 8000 maladies rares concernent 3 millions de Français ?

Alors que le 28 février prochain se tiendra la 10è édition de la Journée internationale des maladies rares, les acteurs de la Plateforme Maladies Rares s’inquiètent de l’avenir de la politique française dans le domaine. Errance diagnostique, accès aux soins, développement des thérapeutiques, … les besoins sont immenses pour les 3 millions de personnes concernées par les maladies rares en France ! Aujourd’hui, les ambitions de notre pays restent floues et les moyens incertains.

La Fondation Prize4Life, engagée dans la lutte contre la sclérose latérale amyotrophique, annonce aujourd’hui le lauréat du prix Avi Kremer ALS Treatment. Ce prix est décerné à l’équipe française de Martine Barkats et Maria-Grazia Biferi (Institut de Myologie/Inserm/UPMC) pour leurs travaux de thérapie génique dans la sclérose latérale amyotrophique.

Le Président de la République a reçu ce jour, au Palais de l’Elysée, plus de 300 acteurs du Téléthon à l’occasion des 30 ans de l’événement. Il a salué l'engagement des familles, chercheurs, médecins, bénévoles et partenaires dans le combat contre la maladie. Il a souligné la belle réussite française que représente cette mobilisation, et les innovations scientifiques, économiques et sociales qu'elle a suscitées.

I-Motion, centre d’essais cliniques dédié aux enfants atteints de maladies neuromusculaires, lance son site internet : www.institut-myologie.org/imotion. Ce centre unique est dédié à la prise en charge des enfants atteints de maladies neuromusculaires qui participent aux essais cliniques de thérapies innovantes.

Vous avez besoin de recharger les batteries, et de souffler? Vous avez besoin d’une solution de répit adaptée aux besoins des personnes en situation de handicap et à leurs aidants familiaux ?