Une équipe française de l’Institut de Myologie reçoit le prix 1M$ Avi Kremer ALS Treatment de la Fondation Prize4life pour ses travaux de thérapie génique dans la sclérose latérale amyotrophique

Déterminée à faire émerger des traitements curatifs contre la sclérose latérale amyotrophique (SLA), une maladie neurodégénérative grave (connue aussi sous le nom de maladie de Charcot) dont certaines formes sont d’origine génétique, la Fondation Prize4life lançait, en 2012, aux chercheurs du monde entier un véritable défi : mettre au point un concept thérapeutique, vérifiable et reproductible, augmentant l’espérance de vie d’au moins 25% de souris modèles de la maladie.

L’équipe « Transfert de gène dans le système nerveux central & biothérapie des maladies du motoneurone »de l’Institut de Myologie, a développé une thérapie génique inhibant l’expression du gène SOD1, impliqué dans l’une des formes génétiques de la SLA. L’espérance de vie des souris traitées à l’âge adulte a été augmentée de plus de 50 % dépassant ainsi le seuil fixé par Prize4Life. Des résultats récompensés par la Fondation à hauteur de 1 million de dollars.

"Nous sommes ravis d’avoir contribué à faire avancer la recherche sur une maladie si dévastatrice. Grâce à une technique innovante, nous avons obtenu des résultats spectaculaires. Nous allons continuer à travailler pour adapter ce protocole à l’Homme » a déclaré le Dr Maria-Grazia Biferi.

Ces travaux innovants ouvrent des perspectives thérapeutiques pour cette maladie qui ne bénéficie d’aucun traitement curatif à ce jour.

A propos de l’Institut de Myologie

Né en 1996 sous l’impulsion de l’AFM-Téléthon, l’Institut de Myologie est un pôle de recherche, de soins et d’enseignement sur le muscle et ses maladies. En partenariat étroit avec l’UPMC, l’Inserm, l’AP-HP, le CNRS et le CEA,  il regroupe environ 250 médecins, chercheurs, ingénieurs, techniciens et autres experts du muscle. Il développe notamment des moyens d'investigation performants pour le diagnostic et les soins, la recherche clinique et le développement de nouvelles thérapeutiques. C’est aujourd’hui un centre de référence international pour les essais cliniques sur le muscle.

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