Généthon annonce le traitement d'un premier patient dans le cadre de son essai clinique de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne

Un jeune garçon atteint de myopathie de Duchenne a reçu une première dose de thérapie génique GNT 0004 à I-Motion, plateforme d'essais cliniques pédiatriques pour les maladies neuromusculaires à Paris. Il est le premier d'un essai multicentrique international de phase I/II/III, approuvé en France par l'Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM) et au Royaume-Uni par la British Medicines & Healthcare products Regulatory Agency, dont Généthon est le promoteur. 

« Le traitement de ce jeune patient est une première étape profondément symbolique pour Généthon et la concrétisation de 30 ans de recherches pionnières de Généthon. Cet essai incarne la qualité des recherches qui sont menées dans nos laboratoires, en collaboration avec des équipes internationales d'excellence. La myopathie de Duchenne est une maladie particulièrement complexe car elle touche tous les muscles. Nous devons donc rester prudents mais nous sommes fiers que les technologies mises au point à Généthon deviennent aujourd'hui des candidats-médicaments susceptibles de changer l'avenir des patients » souligne Frédéric Revah, le directeur général de Généthon.

Un commentaire de l'AFM-Téléthon à découvrir intégralement en pièce-jointe

« C’est une grande émotion aujourd’hui pour les familles de notre association. Il y a 60 ans, Yolaine de Kepper, maman de quatre garçons atteints de myopathie de Duchenne, créait notre association pour faire exister des maladies oubliées de la science et de la médecine… Il y a 33 ans, Bernard Barataud et Pierre Birambeau, pères d’enfants concernés par la même myopathie de Duchenne, créaient le Téléthon pour donner aux chercheurs les moyens de mener ce combat à grande échelle. Nous nous sommes levés pour que plus personne ne vive ce que nous avons vécu, la mort d’un enfant.  

Il aura fallu autant de temps de recherche et de développement pour trouver les armes nécessaires mais cet essai illustre notre détermination, avec les chercheurs, à imaginer, concevoir et développer des thérapies innovantes pour des maladies complexes comme la myopathie de Duchenne. Le traitement de ce premier enfant est source, pour nous, d’une émotion forte  et d’une grande fierté. » Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM-Téléthon.

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