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Une étude montre que le déficit en SMN dans les astrocytes contribue au développement de l’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1.

La nouvelle édition du colloque IDMC est concomitante des Journées des Familles 2015 organisées par l'AFM-Téléthon au Parc Floral de Paris. Le 12 juin sera l'occasion d'une retransmission en direct sur internet.

Un événement unique pour les personnes concernées par une maladie neuromusculaire et leurs familles. Tous les acteurs de l'association seront présents.

Karting, Cimgo et parapente ! Les activités proposées au Village Répit Familles « Les Cizes » du 15 au 22 juin 2015.

Les résultats de l’essai DELOS, qui a évalué les effets de l’idébénone sur la fonction respiratoire dans la DMD, sont encourageants.

Le 18è congrès annuel de l'American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) qui s'est tenu à la Nouvelle-Orléans du 13 au 16 mai 2015 a décerné au Dr Ana Buj Bello le « Outstanding New Investigator Award » en récompense de ses 10 années de travaux significatifs en thérapie génique et cellulaire.

Du 18 au 25 Avril 2015, Le TOUR AUTO Optic 2OOO a fait étape à Vichy, Clermont-Ferrand, Toulouse et Pau. Ce rallye exceptionnel et ses 250 voitures de collection parties de Paris a terminé sa course à Biarritz.

Federico Mingozzi, responsable de l’équipe Immunologie et Thérapie Génique dans les maladies du foie à Généthon, a présenté des travaux qui prouvent sur les rongeurs l’efficacité d’une thérapie génique dans une maladie rare du foie, le syndrome de Crigler-Najjar.

Mise en évidence dans la myopathie de Duchenne d’une amélioration de la mastication lors d’un programme d’entrainement consistant à mastiquer du chewing-gum.

Ce mardi 28 avril, lors d’une cérémonie à l’Elysée, Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a été désigné lauréat du Concours Mondial de l’Innovation 2030 (phase 2). Un prix qui récompense ce laboratoire expert et leader mondial dans le domaine de la thérapie génique pour le développement d’un procédé de production industrielle de vecteurs de thérapie génique.

L'association Fibromyalgie France donne la parole aux malades fibromyalgiques à travers une étude parrainée par la Société Française d'Etude et de Traitement de la Douleur sur la question du traitement médicamenteux. Quels modes de prise en charge ont-ils mis en place ? Quelle expérience en retirent-ils ? Autant de réponses attendues pour faire avancer la reconnaissance de cette pathologie et la lutte contre la maladie.

Mise en évidence de la fiabilité des outils de mesure de force des membres supérieurs, "Myotools", chez des personnes atteintes de SMA non ambulantes.

Demain, 27 juin, les cyclistes amateurs se lancent le défi de gravir le célèbre Mont Ventoux à l'invitation de l'AFM-Téléthon et de la coordination Téléthon du Vaucluse, et sous le parrainage du cycliste Thierry Bourguignon.

L’essai d’une molécule expérimentale, l’ATYR1940 (resolaris) potentiellement bénéfique sur l’inflammation des muscles, est en cours.

C'est une nouvelle avancée majeure pour la thérapie génique et une nouvelle victoire contre la maladie !