SMA : des premiers résultats pour la partie 2 de l’essai SUNFISH

L’essai SUNFISH, dans la SMA de type 2 et 3

Le risdiplam (RO7034067 ou RG7916) est une petite molécule administrée par voie orale qui corrige la maturation de SMN2 pour produire la protéine SMN manquante dans la SMA. L’essai SUNFISH évalue ses effets chez 231 personnes atteintes de SMA de type 2 et 3, âgées de 2 à 25 ans.
Cet essai de phase II, contrôlé, en double aveugle, se déroule dans plusieurs pays à travers le monde, y compris en France. Il comporte deux parties : une première d’une durée de 3 mois a permis de tester la tolérance et d’identifier la dose optimale chez des participants ambulants ou non ; une deuxième d’une durée de 2 ans a pour but d’évaluer la sécurité d’utilisation et l’efficacité de la dose optimale sélectionnée à l’issue de la première partie (comparé à un placebo) chez des participants non-ambulants.

Le risdiplam améliore la fonction motrice

Des premiers résultats obtenus à l’issu de la première partie de l’essai ont mis en évidence la bonne tolérance du risdiplam chez les participants.
Les laboratoires PTC Therapeutics et Roche, qui développent le risdiplam en collaboration avec la SMA Foundation, nous fait part dans des communiqués de presse de résultats préliminaires concernant la deuxième partie de l’essai. Un an après le traitement, les participants ayant reçu le risdiplam ont vu leur force motrice significativement améliorée par rapport à ceux ayant reçu le placebo. De plus, le traitement a été bien toléré. Des données plus précises seront communiquées lors de prochains congrès médico-scientifiques. D’après le Directeur Général de PTC Therapeutics, ce traitement a le potentiel pour entrer sur le marché auquel cas il serait bénéfique pour tous les types de SMA.

Le risdiplam, évalué dans d’autres essais

Outre l’essai SUNFISH, dans la SMA de type 2 et 3, le risdiplam est également à l’essai dans la SMA de type 1 (essai FIREFISH, qui se déroule en France), chez des patients âgés de 6 mois à 60 ans ayant déjà reçu un traitement modifiant l’épissage de l’ARN messager SMN2 (essai JEWELFISH) et chez des nourrissons âgés de moins de 6 semaines génétiquement diagnostiqués atteints de SMA asymptomatiques (essai RAINBOWFISH).

Pour en savoir plus
Communiqué de presse du 11 novembre 2019 de PTC Therapeutics « Risdiplam (RG7916) Pivotal SUNFISH Study Demonstrates Statistically Significant Improvement for Patients with Type 2/3 Spinal Muscular Atrophy »
Communiqué de presse du 11 novembre 2019 de Roche « Roche’s risdiplam meets primary endpoint in pivotal SUNFISH trial in people with type 2 or 3 spinal muscular atrophy »