SMA : des nouvelles concernant le nusinersen
Une demande d’AMM pour le nusinersen a été déposée par Biogen à l’Agence européenne des médicaments et des résultats du nusinersen ont été présentés à la WMS.
Une demande d’AMM auprès de l’Agence européenne des médicaments pour le nusinersen
Dans un communiqué adressé aux associations de personnes atteintes d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA), le laboratoire Biogen a annoncé avoir déposé le 7 octobre 2016 une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) du nusinersen pour le traitement de la SMA auprès de l’Agence européenne des médicaments (European Medicines Agency ou EMA).
Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’EMA avait déjà accepté une procédure d’évaluation accélérée (accelerated assessment) qui permet ainsi de réduire les délais d’examen du dossier de 7 à 5 mois.
En attendant, l’accès anticipé (expanded access program) au nusinersen en France pour les personnes atteintes de SMA de type 1 s’effectue par une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) nominative.
L’accès anticipé concerne, pour le moment, la SMA de type 1. La demande d’AMM ne correspond pas à une indication précise à ce jour ; elle sera décidée par les agences réglementaires des pays concernés.
Des résultats du nusinersen présentés au congrès de la World Muscle Society
Plusieurs résultats préliminaires concernant le nusinersen ont été présentés lors du congrès international de la World Muscle Society (WMS) qui s’est déroulé du 4 au 8 octobre 2016 à Grenade (Espagne).
Des résultats intermédiaires de l’essai ENDEAR, qui concerne des nourrissons atteints de SMA de type 1 âgés de moins de 7 mois, ont mis en évidence chez les nourrissons traités par nusinersen une amélioration statistiquement significative de la fonction motrice par rapport à celle des nourrissons sous placebo.
Des premiers résultats de l’essai NURTURE, qui concerne des nouveau-nés pré-symptomatiques âgés de moins de 6 semaines, ont montré une amélioration de la fonction motrice chez les participants traités par nusinersen. Aucun participant n’a eu besoin d’une assistance respiratoire à ce stade de l’étude.
Des données supplémentaires sur l’essai de phase II en ouvert du nusinersen en cours chez 28 patients atteints de SMA de type 2 ou 3 ont montré une augmentation des mesures de la fonction motrice au cours d’un suivi d’environ 3 ans.
Source
Voir le communiqué de Biogen adressé aux associations de personnes atteintes de SMA
Voir le communiqué de presse sur les résultats présentés au congrès de la World Muscle Society (en anglais)