Myasthénie généralisée : le méthotrexate n’est pas efficace

Dans la myasthénie généralisée, le traitement à long terme consiste généralement en une prise de corticoïdes associée à des immunosuppresseurs, en complément d'une thymectomie (dont l'indication est encore controversée en cas d'absence de thymome). Plusieurs études visent à réduire les doses de corticoïdes utilisées pour limiter leurs effets secondaires à long terme.

Un essai clinique du méthotrexate, un immunosuppresseur utilisé dans le traitement de certains cancers et de certaines maladies auto-immunes, a été réalisé au Canada et aux États-Unis dans le but d'améliorer les signes cliniques de la myasthénie et de diminuer les doses de corticoïdes. Cet essai de phase II d’une durée de un an a concerné cinquante participants atteints de myasthénie généralisée liée aux récepteurs de l’acétylcholine dont la moitié était sous méthotrexate et l’autre moitié sous placebo.
Si le traitement par méthotrexate s’est avéré bien toléré après un an de traitement, il n’a pas permis de réduire significativement les doses de corticoïdes par rapport à celles des participants sous placebo.

Les auteurs soulignent combien il est complexe de réaliser un essai clinique dans la myasthénie, compte tenu de la difficulté à recruter les patients et à trouver des bons outils de mesure ainsi que du fait que les patients prennent souvent déjà un traitement (corticoïdes…).

Source

A randomized controlled trial of methotrexate for patients with generalized myasthenia gravis.
Pasnoor M, He J, Herbelin L, Burns TM, Nations S, Bril V, Wang AK, Elsheikh BH, Kissel JT, Saperstein D, Shaibani JA, Jackson C, Swenson A, Howard JF Jr, Goyal N, David W, Wicklund M, Pulley M, Becker M, Mozaffar T, Benatar M, Pazcuzzi R, Simpson E, Rosenfeld J, Dimachkie MM, Statland JM, Barohn RJ; Methotrexate in MG Investigators of the Muscle Study Group.
Neurology. 2016 (Juin)
Sur Clinicaltrials.gov : NCT00814138