Myasthénie : de nouvelles données favorables à l’éculizumab

L’essai clinique international REGAIN avait consisté à évaluer, contre placebo, l’efficacité et la sécurité de l’éculizumab chez 125 personnes atteintes de myasthénie auto-immune généralisée résistante aux traitements habituels.
Parmi elles, 117 personnes ont pu participer ensuite à une phase d’extension de cet essaien ouvert, dans 72 centres investigateurs de 17 pays dont la France. Elles ont alors toutes reçu de l’éculizumab en perfusion, toutes les deux semaines, pendant au moins un an.

Les effets de l’éculizumab seraient durables

• Des résultats préliminaires de cette phase d’extension, publiés en février 2019, concluaient à une bonne tolérance du traitement ; il aurait par ailleurs entrainé une amélioration des activités de la vie quotidienne, de la force musculaire, des capacités fonctionnelles et de la qualité de vie maintenue pendant 3 ans. De plus, le taux d'exacerbation de la myasthénie aurait été réduit de 75% par rapport à l'année précédant l'essai REGAIN.
• D’autres résultats de l’essai REGAIN et de son extension, publiés en mars 2019, ont montré une réduction de la fatigue sous éculizumab.
• Une analyse partielle des données concernant 11 malades japonais et 88 malades « caucasiens » (originaires d’Europe, d’Amérique du nord et du sud) recueillies au cours de la phase d’extension a été publiée en août 2019. En effet, pour la myasthénie, ces deux populations présentent des différences, comme une plus grande fréquence des formes à début infantile et des formes oculaires de la maladie chez les personnes asiatiques.

Cette analyse partielle confirme les effets positifs de l’éculizumab précédemment décrits, lesquels se sont avérés similaires dans les deux populations de malades. Les personnes traitées initialement par placebo dans le cadre de l’essai REGAIN et qui ont reçu l’éculizumab pendant sa phase d’extension ont été plus de 60% (62,5% pour les malades japonais et 69,4% pour les caucasiens) à avoir des manifestations « minimales » de la maladie (pas de limitation ressentie des mouvements, mais faiblesse à l’examen de certains muscles) ou à être en « rémission pharmacologique » (aucun symptôme ou signe autre qu’une faiblesse à la fermeture des paupières).

Ces données restent néanmoins à conforter et compléter avec les résultats définitifs de la phase d’extension, qui sont en attente de publication.

Sources
Long-term safety and efficacy of eculizumab in generalized myasthenia gravis.
Muppidi S, Utsugisawa K, Benatar M et al
Muscle Nerve. 2019 February

Long-term efficacy and safety of eculizumab in Japanese patients with generalized myasthenia gravis: A subgroup analysis of the REGAIN open-label extension study.
Murai H, Uzawa A, Suzuki Y et al
Journal of the neurological sciences 2019 August