FSH : un nouveau modèle cellulaire à partir de cellules souches
Mise au point du premier modèle cellulaire de FSH à partir de cellules souches pluripotentes humaines atteintes de FSH.
Le développement de modèle cellulaire ou animal dans la myopathie facio-scapulo-humérale (FSH) est complexe, notamment à cause de la toxicité de DUX4, un gène anormalement exprimé dans les muscles des personnes atteintes de FSH.
Une collaboration internationale rapporte la mise au point, pour la première fois, d’un modèle cellulaire à partir de cellules souches pluripotentes humaines atteintes de FSH. Pour ce faire, les chercheurs ont développé un système de monocouche permettant aux cellules souches de se différencier en cellules de muscles squelettiques en 26 jours et sans manipulation génétique. Ces cellules musculaires récapitulent certaines anomalies de la FSH.
Ce nouveau modèle cellulaire constitue un bon outil pour étudier les anomalies de développement dans la FSH et identifier des molécules susceptibles de corriger ces anomalies.
Source
A Human Pluripotent Stem Cell Model of Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy-Affected Skeletal Muscles.
Caron L, Kher D, Lee KL, McKernan R, Dumevska B, Hidalgo A, Li J, Yang H, Main H, Ferri G, Petek LM, Poellinger L, Miller DG, Gabellini D, Schmidt U.
Stem Cells Transl Med. 2016 (Mai).