FSH : l’ACE-083 tire sa révérence
Le laboratoire Acceleron renonce à poursuivre le développement de l’ACE-083 dans la myopathie facio-scapulo-humérale.
La myostatine est une molécule naturelle qui freine la croissance musculaire. L’ACE-083, un médicament développé par le laboratoire Acceleron, exerce une action anti-myostatine locale : il favorise la croissance des muscles dans lesquels il est injecté.
Le volume augmente, pas la force
En novembre 2016, Acceleron a lancé un essai clinique de phase II de l’ACE-083 dans la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSH) aux États-Unis, au Canada et en Espagne.
Des résultats préliminaires, présentés en 2018, ont montré que l’ACE-083 entraine bien une augmentation de volume des muscles traités. Mais la deuxième partie de cet essai, qui a évalué pendant un an le candidat-médicament contre placebo puis en ouvert chez 55 personnes atteintes de FSH, s’est soldée par un échec. Publiés en avril 2022, ses résultats définitifs attestent en effet d’une absence d’amélioration significative tant sur le plan fonctionnel que de l’impact de la maladie évalué par les participants (score FSHD-Health Index).
Dès septembre 2019, Acceleron avait d’ailleurs annoncé via un communiqué de presse cesser le développement de l’ACE-083 dans la FSH. Quelques mois plus tard, la firme pharmaceutique prenait également la décision d’arrêter les essais du même candidat-médicament dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth.
Sources
Randomized phase 2 study of ACE-083, a muscle-promoting agent, in facioscapulohumeral muscular dystrophy.
Statland JM, Campbell C, Desai U et al.
Muscle Nerve. 2022 Jul;66(1):50-62.
Acceleron Announces Topline Results from the Phase 2 Trial of ACE-083 in Patients with Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy
Communiqué de presse du 16 septembre 2019.