CMT1A : de nouveaux résultats cliniques du PXT3003
À haute dose, le PXT3003 préserverait les capacités motrices dans la CMT 1A.
Le PXT-3003, un candidat-médicament développé par la société Pharnext, a été évalué auprès de 323 personnes atteintes de maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A) pendant 15 mois. Cet essai, appelé PLEO-CMT, a démarré en décembre 2015 en France, en Europe, au Canada et aux États-Unis.
Des effets bénéfiques sur la santé motrice
Malgré des problèmes liés au conditionnement du PXT3003 qui a entrainé une interruption temporaire de l’essai pour plusieurs malades, les résultats publiés de l’essai montrent :
- une préservation de la fonction des bras et des jambes avec des mouvements facilités chez les personnes traitées avec la haute dose de produit en comparaison du groupe placebo
- des résultats significativement meilleurs au test chronométré de marche sur 10 mètres, pour ces personnes ;
- une bonne tolérance au traitement.
D’autres essais en cours
La dose la plus élevée prescrite lors de l’essai ayant montré qu’elle pouvait ralentir voire stabiliser l’atteinte motrice, elle a continué à être étudiée. Pharnext a optimisé la fabrication et le conditionnement du PXT3003.
L’essai PLEO-CMT se poursuit par une étude d’extension à laquelle participent encore 187 malades. Elle permettra de connaitre les effets à long terme du candidat médicament.
Par ailleurs, un nouvel essai international du PXT3003, l’essai PREMIER, a démarré en France en juillet 2021.
Source
A double-blind, placebo-controlled, randomized trial of PXT3003 for the treatment of Charcot-Marie-Tooth type 1A
Shahram Attarian, Peter Young, Thomas H Brannagan et al.
Orphanet J Rare Dis. 2021 (Oct)
« Pharnext annonce les résultats positifs de l’essai pivot de Phase 3 de PXT3003 pour le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A »
Communiqué de presse, Pharnext, 16 octobre 2018