Presse
24/07/2015
Généthon : un médicament de thérapie génique à l’essai aux Etats-Unis
L’équipe californienne du Dr. Kohn annonce ce jour pouvoir lancer un essai de thérapie génique sur 10 enfants atteint de granulomatose sceptique chronique, un déficit immunitaire rare. Le protocole de thérapie génique vise à restaurer l’activité de la protéine défaillante (NAPDH oxydase) dans les cellules phagocytaires du patient par un vecteur lentiviral. Le vecteur-médicament utilisé dans cet essai a été conçu, développé et produit par Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, basé à Evry, en France.