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Retrouvez ici tous les communiqués de presse de l'AFM-Téléthon.
L’équipe d’Ana Buj Bello, chercheuse d’une unité Inserm à Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a réalisé la première preuve de concept d’une approche CRISPR-Cas9 dans un modèle murin de la dystrophie myotonique de Steinert, la plus fréquente des maladies neuromusculaires de l’adulte.
A l’occasion de son sixième anniversaire, Bpifrance et l’AFM-Téléthon reviennent sur l’action du Fonds Biothérapies innovantes et Maladies rares, un fonds Deeptech dédié aux entreprises innovantes du secteur de la santé développant des approches thérapeutiques pour traiter les maladies rares et ouvrir de nouvelles perspectives de traitement pour les maladies plus fréquentes.
Le 24 mai, la FDA américaine a donné son autorisation de mise sur le marché du Zolgensma®, un médicament de thérapie génique pour le traitement de l’amyotrophie spinale infantile développé par la société Avexis (Novartis).
Evry, le 24 mai 2019 - L’équipe d’Isabelle Richard, chercheuse CNRS au sein d’une unité Inserm à Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a démontré l’efficacité d’une thérapie génique et déterminé la dose efficace pour traiter une maladie rare du muscle, la gamma-sarcoglycanopathie, chez des modèles murins de la maladie. Forts de ces résultats encourageants, publiés dans Molecular Therapy – Methods and Clinical Development, les chercheurs préparent un essai clinique.
Conférence de presse : Bilan du Fonds Biothérapies Innovantes et Maladies rares.
Ventes de crêpes, défis sportifs, courses de cochons, choucroutes géantes, soirées dansantes... Chaque année, les bénévoles du Téléthon organisent près de 18 000 animations partout en France, coordonnées par 154 équipes locales. Grâce à leur énergie, l’AFM-Téléthon a collecté plus 34 millions d’euros en 2018. Venez nous rejoindre pour le Téléthon 2019 qui aura lieu les 6 et 7 décembre prochains !
L’AFM-Téléthon se félicite qu’un accord ait pu être trouvé entre le laboratoire Biogen et l’Etat français concernant la prise en charge du Spinraza. Cet accord permet l’accès au médicament de tous les malades concernés par une amyotrophie spinale de types 1,2 et 3. Pour tous les malades pour lesquels le médicament sera prescrit, la prise en charge se fera sans restant à charge et chaque hôpital verra sa dépense intégralement remboursée.
Une équipe du Centre de Recherche en Myologie (CRM-UMR 974) de l’Institut de Myologie (Sorbonne Université – INSERM- AIM) a réalisé, en collaboration avec une équipe de l’université des sciences et technologies de Hong Kong, la première cartographie des cellules du muscle squelettique révélant ainsi la composition cellulaire exacte du tissu musculaire adulte, jusqu’à présent partiellement connue. Publiée ce jour dans la revue Molecular Cell, cette première scientifique, soutenue par l’AFM-Téléthon, permet de mieux comprendre la structure du muscle squelettique, d’identifier précisément l’origine de ses dysfonctionnements mais aussi d’observer plus rapidement l’efficacité des traitements.
Téléthon 2018 : 85 844 117 euros Merciiii!
L’AFM-Téléthon, association de malades et parents de malades engagée dans le combat contre la maladie depuis 60 ans, a reçu, ce samedi 16 mars à Los Angeles, dans le cadre du congrès mondial de la Society for Brain Mapping and
Therapeutics, le prix « Pioneer in Technology Development » pour son action dans la recherche et le développement de thérapies innovantes contre les maladies rares.
At Bordeaux (France) from 25 to 28 March 2019
L’AFM-Téléthon organise, du 25 au 28 mars 2019 au Palais des Congrès de Bordeaux-Lac, Myology 2019, son 6e congrès international de myologie. 800 experts (médecins, chercheurs, cliniciens) partageront les découvertes récentes autour du muscle et de ses mécanismes pathologiques, ainsi que les avancées des thérapies innovantes dans le domaine des maladies neuromusculaires.
Ce 26 février avait lieu la conférence de presse des acteurs de la Plateforme Maladies Rare (AFM-Téléthon, Fondation maladies rares, Orphanet, Maladies Rares Info Services, Alliance Maladies Rares, EURORDIS - Rare Diseases Europe).