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science
Presse
24/07/2015

Généthon : un médicament de thérapie génique à l’essai aux Etats-Unis

L’équipe californienne du Dr. Kohn annonce ce jour pouvoir lancer un essai de thérapie génique sur 10 enfants atteint de granulomatose sceptique chronique, un déficit immunitaire rare. Le protocole de thérapie génique vise à restaurer l’activité de la protéine défaillante (NAPDH oxydase) dans les cellules phagocytaires du patient par un vecteur lentiviral. Le vecteur-médicament utilisé dans cet essai a été conçu, développé et produit par Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, basé à Evry, en France.

actu_presse_science
Presse
07/05/2015

48e congrès annuel de l’ESPGHAN

Preuve d’efficacité d’une thérapie génique chez des rongeurs dans une maladie génétique rare du foie, le syndrome de Crigler-Najjar

innovation2030
Presse
28/04/2015

Généthon, lauréat du Concours mondial de l'Innovation 2030

Ce mardi 28 avril, lors d’une cérémonie à l’Elysée, Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a été désigné lauréat du Concours Mondial de l’Innovation 2030 (phase 2). Un prix qui récompense ce laboratoire expert et leader mondial dans le domaine de la thérapie génique pour le développement d’un procédé de production industrielle de vecteurs de thérapie génique.

Actu was
Presse
21/04/2015

Nouveau succès de thérapie génique pour une maladie rare du système immunitaire : le syndrome de Wiskott-Aldrich

Les équipes du Département de Biothérapie avec le CIC Biothérapies (APHP/ Inserm), et du service d’immunologie-hématologie pédiatrique de l’hôpital Necker Enfants-Malades (AP-HP), coordonnées par Marina Cavazzana, Salima Hacein-Bey Abina et Alain Fischer, les équipes du laboratoire Généthon pilotées par Anne Galy, directrice de recherche Inserm (Généthon/Inserm UMR-S951) et les équipes de l’University College of London et du Great Ormond Street Hospital (Londres) coordonnées par Adrian Thrasher et Bobby Gaspar ont démontré l’efficacité d’une thérapie génique dans le Syndrome de Wiskott-Aldrich.