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Zazie, marraine du Téléthon 2017
Presse
29/06/2017

Zazie, marraine du Téléthon 2017

Les vendredi 8 et samedi 9 décembre, Zazie sera la marraine du Téléthon 2017 ! En direct du Pavillon Baltard sur les chaînes de France Télévisions et partout en France dans plus 20 000 animations, cette nouvelle édition du Téléthon sera placée sous le signe des prouesses et des défis !

Recrutement de bénévoles
Presse
18/04/2017

Rejoignez les bénévoles du Téléthon et devenez coordinateur

Parce que cet événement unique se prépare tout au long de l’année, l’AFM-Téléthon recherche notamment, des coordinateurs bénévoles dans les départements de la Creuse, des Bouches-du-Rhône dans le secteur d'Arles, des Alpes de Haute-Provence, de l'Ouest de la Saône-et-Loire et dans le Morbihan.

Ana Publi Myotub
Presse
05/04/2017

Nouvelle étape dans le traitement de la myopathie myotubulaire par thérapie génique

L’Equipe Maladies neuromusculaires et thérapie génique du Dr Ana Buj Bello, chercheuse Inserm à Généthon et des équipes américaines, notamment de l’Université de Washington, ont franchi une nouvelle étape dans le traitement de la myopathie myotubulaire par thérapie génique. Les chercheurs ont démontré l’efficacité de l’administration du vecteur par voie intraveineuse et identifié la dose permettant de rétablir la force musculaire à long terme chez l’animal de grande taille. Ces travaux qui font la couverture de Molecular Therapy du 5 avril ont été réalisés grâce au soutien du Téléthon et du Myotubular Trust.

Ana Publi Myotubulaire
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05/04/2017

Nouvelle étape dans le traitement de la myopathie myotubulaire par thérapie génique

L’Equipe Maladies neuromusculaires et thérapie génique du Dr Ana Buj Bello, chercheuse Inserm à Généthon et des équipes américaines, notamment de l’Université de Washington, ont franchi une nouvelle étape dans le traitement de la myopathie myotubulaire par thérapie génique. Les chercheurs ont démontré l’efficacité de l’administration du vecteur par voie intraveineuse et identifié la dose permettant de rétablir la force musculaire à long terme chez l’animal de grande taille. Ces travaux qui font la couverture de Molecular Therapy du 5 avril ont été réalisés grâce au soutien du Téléthon et du Myotubular Trust.

science
Presse
31/03/2017

Efficacité d’une double approche innovante de thérapie génique dans une maladie neuromusculaire

Des chercheurs du centre de recherche en Myologie de l’Institut de Myologie (Unité 974 : Inserm/CNRS/Université Pierre et Marie-Curie/Association Institut de Myologie), dirigé par Gillian Butler-Browne, en collaboration avec deux équipes de Royal Holloway-Université de Londres et de Benitec BioPharma, ont démontré l’efficacité d’une double approche innovante de thérapie génique dans la dystrophie musculaire oculo-pharyngée.

Cellules patient DMD
Presse
22/03/2017

Nouvel espoir pour la myopathie de Duchenne : Réexpression de la dystrophine grâce à CRISPR-Cas9

Les équipes de Généthon et de l’Institut de Myologie, les laboratoires de l’AFM-Téléthon, et une équipe de l’Université de Ferrara, annoncent dans Molecular Therapy Nucleic Acids, avoir réussi, grâce à CRISPR-Cas9, à supprimer, dans les cellules des malades, la duplication d’un exon et restaurer l’expression de dystrophine, complètement absente de celles-ci.