Tous les communiqués de presse

L’AFM-Téléthon se félicite qu’un accord ait pu être trouvé entre le laboratoire Biogen et l’Etat français concernant la prise en charge du Spinraza. Cet accord permet l’accès au médicament de tous les malades concernés par une amyotrophie spinale de types 1,2 et 3. Pour tous les malades pour lesquels le médicament sera prescrit, la prise en charge se fera sans restant à charge et chaque hôpital verra sa dépense intégralement remboursée.

Téléthon 2018 : 85 844 117 euros Merciiii!

Une équipe du Centre de Recherche en Myologie (CRM-UMR 974) de l’Institut de Myologie (Sorbonne Université – INSERM- AIM) a réalisé, en collaboration avec une équipe de l’université des sciences et technologies de Hong Kong, la première cartographie des cellules du muscle squelettique révélant ainsi la composition cellulaire exacte du tissu musculaire adulte, jusqu’à présent partiellement connue. Publiée ce jour dans la revue Molecular Cell, cette première scientifique, soutenue par l’AFM-Téléthon, permet de mieux comprendre la structure du muscle squelettique, d’identifier précisément l’origine de ses dysfonctionnements mais aussi d’observer plus rapidement l’efficacité des traitements.

Téléthon 2018 : 85 844 117 euros Merciiii!

Un congrès placé sous le signe des thérapeutiques.

L’AFM-Téléthon, association de malades et parents de malades engagée dans le combat contre la maladie depuis 60 ans, a reçu, ce samedi 16 mars à Los Angeles, dans le cadre du congrès mondial de la Society for Brain Mapping and
Therapeutics, le prix « Pioneer in Technology Development » pour son action dans la recherche et le développement de thérapies innovantes contre les maladies rares.

At Bordeaux (France) from 25 to 28 March 2019

L’AFM-Téléthon organise, du 25 au 28 mars 2019 au Palais des Congrès de Bordeaux-Lac, Myology 2019, son 6e congrès international de myologie. 800 experts (médecins, chercheurs, cliniciens) partageront les découvertes récentes autour du muscle et de ses mécanismes pathologiques, ainsi que les avancées des thérapies innovantes dans le domaine des maladies neuromusculaires.

Ce 26 février avait lieu la conférence de presse des acteurs de la Plateforme Maladies Rare (AFM-Téléthon, Fondation maladies rares, Orphanet, Maladies Rares Info Services, Alliance Maladies Rares, EURORDIS - Rare Diseases Europe).

Diagnostic et dépistage néonatal,un retard français.

I-Stem, laboratoire dédié aux cellules souches créé par l’AFM-Téléthon et l’Inserm, est très fier du Prix La Recherche, mention santé, reçu ce jour par Christelle Monville et son équipe

« Inspireeeez, expireeez… » Rien de plus facile. Et pourtant, c’est une prouesse musculaire spectaculaire ! Le diaphragme, le muscle principal de la respiration, se contracte 24 000 fois par jour ! Comprendre la structure de cet organe est vital car son dysfonctionnement, quelle qu’en soit la cause, est source d’atteinte respiratoire. Posture, transit, et respiration, quel est le rôle de notre diaphragme et comment optimiser son fonctionnement ?

Une équipe de l’Institut de Myologie a développé, en collaboration avec des équipes Sorbonne Université et AP-HP, une méthode non-invasive pour évaluer la fonction du diaphragme, muscle principal de la respiration. Cette nouvelle méthode peut constituer une alternative aux méthodes de référence invasives, qui reposent sur l’utilisation de sondes introduites dans l’œsophage et l’estomac des patients. Ces travaux, publiés dans la revue Journal of Applied Physiology, ouvrent la voie à un meilleur diagnostic et suivi de la dysfonction du diaphragme, fréquemment à l’origine d’une insuffisance respiratoire chronique ou aigüe.

L'Institut public-privé de recherche translationnelle Ksilink et le CECS (Centre d’Etude des Cellules Souches) de l'Institut des cellules souches pour le traitement et l’étude des maladies monogéniques (I-Stem) ont conclu un partenariat stratégique pour développer de nouveaux principes actifs destinés au traitement des maladies musculaires et neurobiologiques, grâce au criblage moléculaire.

Le Téléthon 2018 a montré à quel point les dons confiés à l’AFM-Téléthon sont utiles et donnent des résultats concrets pour les malades. En effet, la thérapie génique, notamment, soutenue et développée par l’AFM-Téléthon, offre une nouvelle vie à Chonticha, Armand, Sethi et d’autres enfants ou jeunes adultes atteints de maladies rares, et représente un réel espoir pour les familles sans solution thérapeutique.