Comment le point de vue patient peut améliorer les protocoles d'études cliniques dans les maladies neuromusculaires
L’AFM-Téléthon a voulu formaliser des objectifs que les protocoles d’études cliniques devraient poursuivre, et les points d’attention qu’ils appellent, concernant l’organisation et la méthodologie des études. Cette formalisation doit aider les membres de l’AFM-Téléthon dans leur activité de participation aux protocoles.
En complément des promoteurs, investigateurs et experts cliniciens (qui privilégient l’aspect médical, l’évaluation de l’efficacité et de la sécurité du produit), les intervenants associatifs peuvent proposer des aménagements aux protocoles afin de faciliter l’adhésion des patients, ce qui aide à leur inclusion et limite le risque de sortie prématurée de l’essai. Ils promeuvent aussi des critères d’évaluation plus centrés sur le bénéfice du point de vue du patient, ce qui peut faciliter le parcours réglementaire du traitement (étape de remboursement).
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