Thérapie cellulaire et cellules souches embryonnaires

Les recherches sur les cellules souches embryonnaires ont parfois suscité des interrogations au sein de l’Eglise catholique. Consciente de ces questions, l’AFM-Téléthon a toujours joué la carte de la transparence et du dialogue respectueux en rappelant son caractère laïc et son respect de la législation en vigueur.

L’AFM-Téléthon soutient le développement de toutes les pistes thérapeutiques qui pourraient permettre de guérir des maladies rares encore incurables. L’une de ces voies – la thérapie cellulaire- peut utiliser des lignées de cellules souches embryonnaires (cellules entre 5 à 7 jours après la conception). Il s’agit de recherches menées à partir de cellules embryonnaires ne faisant plus l’objet d’un projet parental et dont les parents ont souhaité faire don à la recherche.

Ces programmes se déroulent dans le cadre législatif et éthique en vigueur, sous le contrôle strict de l’agence de la biomédecine. 

Les recherches sur les cellules souches offrent des pistes prometteuses parmi d’autres que l’AFM-Téléthon ne peut pas négliger. L’AFM-Téléthon est une association qui rassemble des malades et leurs proches, qui œuvrent tous ensemble à l’émergence de nouveaux traitements. 

Les résultats sont là : de nouvelles thérapies sont aujourd’hui à portée de vue tandis que l’urgence demeure pour les familles de malades. Ces recherches ont déjà obtenu des premiers résultats

Exemples du potentiel thérapeutique des cellules souches

• Pour des maladies de la peau

En 2009, une équipe d’I-Stem réussissait à reconstituer un épiderme à partir de cellules souches embryonnaires ; c’est un 1er espoir d’alternative thérapeutique pour des maladies génétiques affectant la peau, mais aussi pour les personnes victimes d’ulcères cutanés liés au diabète ou à la drépanocytose.
Fin août 2011 la même équipe franchit une nouvelle étape. Elle réussit à obtenir des cellules qui pigmentent la peau et la protègent des rayons UV, les mélanocytes. C’est une nouvelle piste thérapeutique pour le traitement de troubles de la pigmentation de la peau, d’origine génétique ou non, tels que le Vitiligo ou encore l’albinisme.
Aujourd’hui, un essai clinique est en préparation pour le traitement d'ulcérations cutanées associées à la drépanocytose. Cet essai visera à valider le traitement de leurs ulcérations par un pansement biologique. Son principe repose sur celui des greffes comme chez les grands brûlés mais ici avec des substituts épidermiques obtenus à partir de cellules souches embryonnaires, standardisés et contrôlés en laboratoire selon les conditions BPF (Bonnes Pratiques de Fabrication). Si cet essai clinique s’avère concluant, ce type de pansement pourrait améliorer considérablement la qualité de vie de ces patients et être indiqué dans d'autres maladies.

• Pour des maladies de la vision

Chez I-Stem, l’équipe de Christelle Monville développe depuis 6 ans l’utilisation des cellules souches embryonnaires et IPS pour le traitement des rétinopathies pigmentaires, des maladies de la rétine qui conduisent à la cécité.
L’équipe a développé des protocoles de différenciation de cellules souche embryonnaires en cellules de la rétine (cellules noires que l’on voit dans la pupille). Puis elle a constitué un « patch cellulaire ». Greffé sous la rétine, ce patch vise à améliorer la vision de patients souffrant de rétinites pigmentaires. En collaboration avec l’Institut de la Vision, le premier essai français de thérapie cellulaire pour une maladie rare de la vision, a démarré en 2019 et est en phase pré-clinique. Un traitement qui, à terme, pourrait également permettre de traiter une forme de dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA atrophique).

• Pour le cœur

En 2007, Michel Pucéat (I-Stem), démontre que des cellules souches embryonnaires humaines peuvent se différencier en cellules cardiaques au sein de cœurs défaillants de rats et donc réparer un cœur défaillant.
Un 1er essai clinique pour traiter l’insuffisance cardiaque en utilisant les cellules souches embryonnaires a eu lieu en 2014-2015. C’était une 1ère mondiale.
Ces travaux ont été financés à hauteur de 310 000 € en 2014 et 2015
(En France, environ 1 million de personnes souffrent d'insuffisance cardiaque chaque année).

Le laboratoire I-Stem travaille également sur les cellules iPS, des cellules souches adultes reprogrammées génétiquement, de façon à leur conférer des propriétés similaires à celles des cellules souches embryonnaires.

Un seul objectif : aboutir à des traitements pour les malades

D’autres voies de traitements comme les thérapies géniques ou la pharmacologie classique sont également soutenues par l’AFM-Téléthon. Quelles que soient les pistes d’investigation, l’Association veille scrupuleusement à ce que chaque euro dépensé en matière de recherche médicale soit affecté aux programmes les plus prometteurs et les plus susceptibles d’aboutir à des traitements pour les malades.

« Je travaille à I-Stem depuis 15 ans et avec les années passées à explorer des axes thérapeutiques pour le traitement de maladies rares, le combat de l’AFM-Téléthon est devenu le mien. Mon raisonnement est simple : si ces enfants ont la force de combattre leur maladie, je me dois d’avoir la force de chercher un moyen de les aider. » Dr Xavier Nissan, Directeur du programme de recherche sur les dystrophies musculaires des ceintures au laboratoire I-Stem.