Une thérapie génique change la vie des enfants en une seule injection

Un traitement qui redonne aux enfants la force de grandir 

Pour les parents à qui l’on annonce le diagnostic d’amyotrophie spinale, un mot sonne comme un rêve aujourd’hui : celui de traitement. C’est l’histoire de Hyacinthe et d’Augustin qui perdaient chaque jour de leur motricité. Aujourd’hui, ils récupèrent des forces grâce au traitement de thérapie génique qu’ils ont reçu. Une victoire !

Autorisée d’abord aux Etats-Unis en 2019, et en Europe cette année, cette thérapie génique concerne la forme la plus grave de l’amyotrophie spinale, bien souvent mortelle avant l’âge de deux ans. En France, 18 enfants en ont déjà bénéficié.

Issue de travaux de recherche pionniers menés au sein du laboratoire Généthon, elle montre des résultats spectaculaires. Les bébés traités sont capables de respirer sans assistance, d’attraper leurs jouets, de manger sans aide ou de tenir assis, et pour certains d’entre eux, traités très tôt après la naissance, de faire leurs premiers pas ! Des gestes simples mais impensables pour ces enfants que la maladie prive de leurs forces et de leurs capacités respiratoires, et dans les formes les plus sévères, de la vie.

Hyacinthe, 2 ans, a bénéficié du premier traitement de thérapie génique pour l’amyotrophie spinale

Après avoir été diagnostiqué de la forme la plus sévère de l’amyotrophie spinale, Hyacinthe a 10 mois quand il reçoit le traitement de thérapie génique issu des recherches menées à Généthon.

Découvrez son histoire :

Grâce au traitement de thérapie génique, la vie d’Augustin, 23 mois, a totalement changé !

Augustin aussi a fait des progrès impressionnants depuis qu’il a reçu son traitement.

Ses parents témoignent :

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