Une demande d’autorisation de mise sur le marché pour une nouvelle thérapie génique dans une maladie de la vision vient d’être déposée.
GenSight Biologics, société biopharmaceutique française soutenue par l’AFM-Téléthon à sa création, vient de soumettre une demande d’autorisation de mise sur le marché européen de LUMEVOQ®, sa thérapie génique pour le traitement de la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL). Une avancée à laquelle l’AFM-Téléthon et son laboratoire Généthon ont contribué.
Depuis plus de 15 ans, l’AFM-Téléthon soutient la mise au point de la thérapie génique pour les maladies rares de la vision, notamment pour la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL), une maladie génétique rare de la rétine qui entraîne une perte brutale et irréversible de la vision.
Aujourd’hui, une nouvelle étape vient d’être franchie avec la demande d’autorisation de mise sur le marché européen de LUMEVOQ®, la thérapie génique pour la NOHL, par Gensight Biologics.
Cette avancée est issue des recherches fondamentales menées il y a plus de dix ans par une équipe de l’Institut de la vision. Une véritable prouesse scientifique car l’anomalie à corriger ne se situe pas dans le noyau de la cellule comme pour la plupart des maladies traitées par thérapie génique, mais dans la mitochondrie, ces petites usines qui, à l’intérieur de la cellule, lui produisent son énergie. Gensight Biologics, qui a bénéficié à sa création du financement du fonds d’amorçage biothérapies innovantes et maladies rares créé par l’AFM-Téléthon et Bpifrance, utilise une technologie unique, brevetée et exclusive. En collaboration avec Généthon, les chercheurs ont démontré l’efficacité de cette thérapie génique chez le modèle animal.
GenSight Biologics engage alors le développement de cette thérapie génique et, en 2015, le premier essai clinique démarre en Europe et aux USA.
Quatre ans plus tard, les résultats sont là. En 2019, la société annonce des résultats positifs de suivi des patients en constatant une amélioration durable et cliniquement significative de la vision, tant en termes d’acuité visuelle que de sensibilité aux contrastes.
Au total, près de 80 patients ont bénéficié de cette thérapie génique dans le cadre de cet essai.
Aujourd’hui, avec la demande d’autorisation de mise sur le marché européen du traitement LUMEVEQ®, les espoirs de traitement se concrétisent pour les malades atteints de NOHL.
GenSight Biologics prévoit de déposer la demande d’autorisation de mise sur le marché aux Etats-Unis auprès de la FDA au second semestre 2021.
Lire le communiqué de presse de GenSight Biologics.