Un œil dans le rétro : l’année 2023 en images
Avancées scientifiques majeures, lancement de la première Semaine du muscle, revendications pour les maladies rares… L’année 2023 a été riche en événements majeurs pour l’AFM-Téléthon et s’est conclue sur un Téléthon au compteur de 80 671 222€ qui nous a permis de célébrer les victoires contre la maladie et de rappeler l’urgence pour tous ceux qui attendent le diagnostic ou le traitement qui changera leur vie. Retour sur l’année 2023 en images.
Janvier
Coup d’envoi du dépistage génétique à la naissance de l’amyotrophie spinale, dans 2 régions : Grand-Est et Nouvelle-Aquitaine. Un projet pilote impulsé par l’AFM-Téléthon.
Février
L’AFM-Téléthon demande aux pouvoirs publics un 4e plan maladies rares et appelle à la création d’un fonds alliant public et privé pour soutenir le développement de traitements pour des maladies rares sans perspective de rentabilité commerciale.
Mai
Judith Melki, professeure de génétique médicale, à l’origine de la découverte du gène SMN responsable de l’amyotrophie spinale, devient présidente du Conseil Scientifique de l’AFM-Téléthon.
Le biocluster Genother, dédié à l’accélération du développement des médicaments de thérapie génique, dont Généthon est l’un des fondateurs, est labellisé dans le cadre du plan Innovation santé 2030.
Juin
L’AFM-Téléthon et l’Institut de Myologie lancent la première Semaine du Muscle du 1er au 7 juin. Le 1er juin, les Assises du muscle rassemblent des centaines de participants au conseil économique, social et environnemental ! Tous l’affirment : le muscle est un enjeu de santé publique !
Juin - Juillet
L’AFM-Téléthon organise les Journées régionales des familles, dans 17 villes en France. Des moments de convivialité, d’échanges et d’information, précieux pour les familles !
Août
La thérapie génique montre son efficacité dans le syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie. L’essai clinique européen de thérapie génique, mené par Généthon dévoile des premiers résultats positifs.
Octobre
A l’occasion de la Journée Nationale des Aidants, l’AFM-Téléthon et APF France handicap saisissent la Défenseure des droits : la pénurie d’aides à domicile met en danger la vie des personnes en situation de grande dépendance. Une saisine jugée recevable, une instruction est ouverte.
Les premiers résultats de l’essai clinique de thérapie génique pour une dystrophie musculaire des ceintures (FKRP), issue des travaux de l’équipe d’Isabelle Richard à Généthon, sont encourageants.
Novembre
Les résultats de l’essai de thérapie génique pour la myopathie myotubulaire sont publiés. Si des défis restent à relever, la majorité des enfants traités montrent une fonction respiration restaurée et une augmentation généralisée de la force musculaire
I-Stem, le laboratoire de l’AFM-Téléthon dédié aux cellules souches, coordonne un projet européen innovant, DREAMS. Son but : identifier des traitements pour 5 maladies musculaires, en associant intelligence artificielle, cellules souches et criblage pharmacologique.
Décembre
Le 9 décembre, le Téléthon 2023 s’achève sur un compteur de 80 671 222€. Merci à Vianney, parrain engagé et sensible, aux familles, aux bénévoles, aux chercheurs, aux partenaires, aux donateurs ! Grâce à vous, le Téléthon peut tout changer.
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