SMA : un premier bilan positif pour le SRK-015
Des résultats préliminaires à 6 mois du SRK-015, un inhibiteur de la myostatine, mettent en évidence une amélioration de la fonction motrice dans la SMA de type II et III.
Contrairement à la majorité des traitements développés dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) qui agissent sur la production de protéine SMN, le SRK-015 cible directement le muscle : il bloque l’activité de la myostatine, une protéine qui inhibe naturellement la croissance musculaire. Administré à des souris modèles de SMA, le SRK-015 améliore leur force musculaire.
Un essai, trois cohortes
Mené par le laboratoire pharmaceutique Scholar Rock , un essai du SRK-015 (essai TOPAZ) est en cours au États-Unis et en Europe (mais pas en France) chez 48 participants atteints de SMA de type II ou III. Ils reçoivent le produit en intraveineux toutes les 4 semaines pendant un an. Sa sécurité d’utilisation et son efficacité sont étudiées au travers de 3 cohortes :
- une première de 23 participants âgés de 7 à 21 ans, atteints de SMA de type III, marchants, avec ou sans traitement augmentant la production de SMN (nusinersen) et traités par 20 mg/kg de SRK-015 ;
- une deuxième de 15 participants âgés de 8 à 19 ans, atteints de SMA de type II ou de type III non-ambulants, sous nusinersen et traités également par 20 mg/kg de SRK-015 ;
- une troisième de 20 enfants âgés de 2 à 6 ans, atteints de SMA de type II, ayant commencé à recevoir un traitement par nusinersen avant l’âge de 5 ans, pour évaluer en double aveugle deux doses de SRK-015 (2 mg/kg ou 20 mg/kg).
Une amélioration de la fonction motrice à mi-parcours
Le laboratoire Scholar Rock vient d’annoncer par un communiqué de presse des résultats préliminaires positifs de cet essai à 6 mois : la fonction motrice est améliorée dans les trois cohortes. Dans la 3e, c’est la forte dose qui est la plus efficace. De plus, le traitement a été bien toléré par tous les participants. Cet essai devrait se terminer en janvier 2021.
Sources
Communiqué de presse du 27 octobre 2020 « Scholar Rock Announces Positive Proof-of-Concept Data from TOPAZ Phase 2 Trial Interim Analysis of SRK-015 in Patients with Type 2 and Type 3 Spinal Muscular Atrophy »
Essai TOPAZ sur Clinicaltrials.gov : NCT03921528