SMA : un nouvel essai de thérapie génique en préparation en Europe
Dans un communiqué de presse, la société Avexis annonce la préparation d’un nouvel essai de thérapie génique AVXS-101 en Europe.
La société Avexis a annoncé dans un communiqué de presse de février 2017 la préparation d’un nouvel essai de son produit de thérapie génique AVXS-101 qui se déroulera en Europe. Cet essai devrait concerner une trentaine de participants atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1.
Il fait suite d’une part aux résultats préliminaires positifs obtenus dans l’essai de thérapie génique de phase I réalisé aux États-Unis chez 15 nourrissons atteints de SMA de moins de 6 mois, et d’autre part à l’annonce par l’Agence européenne du médicament (EMA) de l’intégration des études de thérapie génique AVXS-101 dans son programme « Priority Medicines » (PRIME). Ce programme permet de soutenir le développement de candidats-médicaments, notamment pour des maladies où il n’y a pas traitement, et d’accélérer les étapes d’obtention d’une autorisation de mise sur le marché.