SMA : résultats négatifs de la somatropine dans une étude pilote
Absence de bénéfice de l'hormone de croissance sur la force musculaire de 19 patients atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 de type II ou III
L’IGF-1 est une molécule qui régule le développement musculaire, qui a montré son efficacité à augmenter la masse et la force musculaires dans plusieurs études précliniques et chez une femme atteinte d'amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA). L’IGF-1 est induit notamment par l'hormone de croissance (appelée aussi somatotropine ou somatropine).
En novembre 2013, les résultats d’une étude pilote évaluant l’innocuité et l’efficacité de l'hormone de croissance chez 19 patients atteints de SMA de type II ou III ont été publiés par une équipe allemande. Les participants ont reçu la somatropine (0,03 mg/kg/j) ou le placebo pendant 3 mois puis, après une période intermédiaire de 2 mois sans traitement, respectivement le placebo ou la somatropine pendant 3 mois. Les auteurs n’ont observé aucune augmentation significative de la force des muscles des membres supérieurs et inférieurs. De même, ni la fonction motrice ou ni la fonction respiratoire n’ont été améliorées. Les effets secondaires ont été les mêmes que ceux observés dans le traitement par somatropine de personnes avec un déficit en hormone de croissance.
Source
Somatropin treatment of spinal muscular atrophy: A placebo-controlled, double-blind crossover pilot study.
Kirschner J, Schorling D, Hauschke D, Rensing-Zimmermann C, Wein U, Grieben U, Schottmann G, Schara U, Konrad K, Müller-Felber W, Thiele S, Wilichowski E, Hobbiebrunken E, Stettner GM, Korinthenberg R.
Neuromuscul Disord., 2013 (Nov). Pii : S0960-8966(13)00991-7. Doi : 10.1016/j.nmd.2013.10.011. [Epub ahead of print]
Clinicaltrial.gov : NTC00533221