SMA : résultats intermédiaires de l’essai ENDEAR très encourageants

Une amélioration statistiquement significative de la fonction motrice

Dans un communiqué de presse publié le 1er août 2016, les laboratoires Biogen et IONIS Pharmaceuticals annoncent des résultats intermédiaires positifs de l’essai ENDEAR, dont le but est d’évaluer la tolérance et l'efficacité clinique du nusinersen chez 111 nourrissons atteints d’amyotrophie spinale proximale lié à SMN1 (SMA), âgés de 7 mois maximum au moment de l’inclusion.
Cette analyse intermédiaire met en évidence chez les nourrissons traités par nusinersen une amélioration statistiquement significative de la fonction motrice (mesurée par le Hammersmith Infant Neurological Examination une évaluation neurologique - motricité, tonus, station assise, contrôle de la tête… - adaptée aux nourrissons) par rapport à celle des nourrissons sous placebo. Cette amélioration est telle que les laboratoires ont décidé d’arrêter l’essai contrôlé ENDEAR afin que tous les participants (y compris ceux initialement sous placebo dans l’essai ENDEAR) puissent recevoir le nusinersen dès maintenant dans le cadre de la phase d’extension en ouvert de cet essai (essai SHINE). Des résultats plus complets seront présentés prochainement dans des congrès médico-scientifiques.
Sur la base de ces résultats, le laboratoire Biogen a annoncé qu’il va initier à l’automne les démarches réglementaires nécessaires à une autorisation de mise sur le marché pour les patients atteints de SMA de type 1 ainsi que les demandes d’accès précoce au médicament lorsque cela sera possible et selon les réglementations de chaque pays concerné (autorisation temporaire d’utilisation (ATU) en France).

Le nusinersen

Le nusinersen (ou IONIS-SMNRx ou ISIS-SMNRx) est un oligonucléotide antisens développé par les sociétés IONIS Pharmaceuticals (anciennement ISIS Pharmaceuticals) et Biogen, dans le but d’augmenter la production de protéine SMN fonctionnelle, en agissant sur la maturation (épissage) du gène SMN2. Le nusinersen a entrainé une augmentation du nombre de motoneurones de souris modèles de SMA et un allongement de leur durée de vie.
Ce candidat-médicament est en cours d’étude dans plusieurs essais cliniques où il est administré par voie intrathécale, directement dans le liquide céphalo-rachidien (ponction lombaire).

Source

Communiqué de presse du 1er août 2016 « Biogen and Ionis Pharmaceuticals Report Nusinersen Meets Primary Endpoint at Interim Analysis of Phase 3 ENDEAR Study in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy »
Sur Clinicaltrials.gov : Essai ENDEAR, essai SHINE