SMA : publication des résultats de l’essai EMBRACE

Les résultats de l’essai EMBRACE, qui a évalué le nusinersen (Spinraza®) chez des nourrissons et enfants atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) ne pouvant participer aux essais ENDEAR et CHERISH, viennent d’être publiés. Avec un suivi de l’ordre de 28 mois, les participants sous nusinersen ont bien toléré le traitement et ont vu leur développement moteur s’améliorer. Ils continuent de recevoir le nusinersen dans le cadre de l’essai SHINE.

Retour sur l’essai EMBRACE

L’essai EMBRACE s’est adressé à des nourrissons et enfants atteints de SMA symptomatiques et non éligibles aux essais ENDEAR ou CHERISH, en raison de leur âge ou de leur nombre de copies de SMN2.
Dans la première partie de cet essai, d’une durée initialement prévue de 14 mois, 14 participants ont reçu le nusinersen et 7 une procédure factice qui imite l’injection du nusinersen mais sans produit (comme un placebo). Cette première partie s’est terminée prématurément suite à l’obtention de résultats positifs du nusinersen dans d’autres essais cliniques (l’essai ENDEAR notamment). Vingt participants ont alors reçu le nusinersen pendant 28 mois environ dans la seconde partie de l‘essai EMBRACE avant d’intégrer la phase d’extension en ouvert de l’étude SHINE qui devrait durer 5 ans.

Du nusinersen pour tous les nourrissons et enfants atteints de SMA?

Le petit nombre de participants et la courte durée de la première partie de l’essai EMBRACE n’ont pas permis de mettre en évidence une différence significative entre ceux sous nusinersen et ceux avec la procédure factice. Cependant, sur le long terme (seconde partie) le nusinersen s’est montré efficace sur le développement moteur des nourrissons et des enfants.

Source
Safety and efficacy of nusinersen in spinal muscular atrophy: the EMBRACE study
G Acsadi, T O Crawford, W Müller-Felber et al.
Muscle Nerve. 2021 (Jan).