SMA : le reldesemtiv montre des premiers résultats positifs

Démarré en décembre 2015, un essai de phase II a été conduit jusqu’en mai 2018 dans 18 centres investigateurs du Canada et des États-Unis pour évaluer les effets du reldesemtiv (CK-2127107) chez 70 personnes atteintes d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type II, III et IV, âgées de plus de 12 ans. Le candidat-médicament était pris par voie orale deux fois par jour, soit à 150 mg (pour 24 participants), soit à 450 mg (pour 20 participants); les 26 participants restants ont reçu un placebo.
Les résultats au terme d’un suivi de deux mois viennent d’être publiés : le reldesemtiv améliore significativement la fonction respiratoire pour les deux doses testées. Il augmente significativement la distance de marche parcourue en 6 minutes à la dose de 450 mg.
Les investigateurs de cet essai suggèrent une exploration de ce composé, bien toléré dans cet essai, sur un plus grand nombre de participants.

Le reldesemtiv, qu’est-ce que c’est ?

La société Cytokinetics développe le reldesemtiv comme traitement potentiel de maladies provoquant une faiblesse musculaire telles que la SMA ou la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Contrairement aux traitements déjà autorisés dans la SMA, le reldesemtiv n’agit pas sur la production de la protéine SMN, manquante dans la maladie. Il vise à augmenter la contractilité des muscles squelettiques en ralentissant la vitesse de libération du calcium à partir du complexe de la troponine. Ainsi, en sensibilisant les protéines contractiles au calcium, la contractilité des muscles rapides augmente. Évalué dans plusieurs essais menés chez des personnes indemnes de maladie neuromusculaire, contre placebo, le reldesemtiv s’est avéré bien toléré et efficace sur la force musculaire.

Source
Reldesemtiv in Patients with Spinal Muscular Atrophy: a Phase 2 Hypothesis-Generating Study
S A Rudnicki, J A Andrews, Tina Duong et al.
Neurotherapeutics. 2021 (Fev).