SMA : le nusinersen (Spinraza) pris en charge en France dans le cadre du dispositif « post ATU »

Suite à l’obtention de son autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne en juin 2017, le nusinersen (Spinraza) a été prescrit en France dans le cadre d’une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) de cohorte pour tous les patients n’ayant pas acquis la marche autonome (SMA de type 1 et 2).

Règlementairement, une ATU prend obligatoirement fin dans un délai maximum de trois mois. Depuis la fin août 2017, la prescription du nusinersen se fait dans le cadre d’un autre cadre règlementaire appelé « dispositif post-ATU ». Ce mécanisme français permet temporairement de prolonger la prescription et le remboursement du médicament, en attendant l’évaluation de son intérêt thérapeutique ainsi que la négociation de son prix et de son remboursement.
Contrairement à l’ATU qui ne concernait qu’une partie des indications de l’AMM, l’indication est temporairement élargie. Elle concerne tous les patients, sans contre-indications, atteints d’une amyotrophie spinale avec délétion 5q qu’ils aient ou non atteint la marche autonome et qu’ils soient ou non symptomatiques.

Cependant, compte tenu du manque de données sur les effets du nusinersen dans la SMA de type 3 et de type 4, il y a un risque que les autorités réglementaires décident finalement de ne pas rembourser le traitement dans la SMA de type 3 ou de type 4 du fait de l’absence de démonstration d’une amélioration du service médical rendu. Dans une telle hypothèse, les traitements qui seraient commencés dès maintenant pour ces indications ne pourraient pas continuer à être remboursés.

La décision de la commission de transparence de la Haute Autorité de Santé est attendue dans le courant de l’automne.